银河娱乐网站网址大全注册开户 渤健的诗和远方 SMA不再 多元化上路

       这个治疗脊髓肌萎缩的新药的的生物制药公司，似乎忘掉了自己的畅销大药，讲述的都是未来的产品。

       在研发管线中，渤健专注神经退行性疾病，自从第一个获批治疗脊髓肌萎缩（SMA）的新药，诺西那生钠注射液(Spinraza)上市以来，销售一路高歌猛进。

       在第二季度的三个月，诺西那生钠继续领跑，带来了不菲的销售业绩。

       2019 年第 2 季度 SPINRAZA 在美国和前美国的收入均比上一年增长, 截至 2019 年 6 月 30 日，全球有 8,400 名患者接受了这个新药的治疗。

       但是，渤健已经思考前方，在设计一个更广阔的发展前景。

       这是因为，竞争对手已经上路，脊髓肌萎缩的治疗已经不再是渤健一枝独秀。

       诺华的基因疗法Zolgensma获批上市，带来了治疗脊髓肌萎缩的另一个选择。

       虽然价格高达1448万人民币元，但是，毕竟本来就为数不多的SMA患者将可能选择基因疗法，尤其是有医保覆盖的情况。

       其次，罗氏的口服疗法Risdiplam也面临临门一脚，处在最后的研发阶段。

       罗氏预计在下半年就可能提交上市申请。因此，渤健将面临三驾马车并驾齐驱的局面。

       坐等竞争不如主动出击。渤健目前布局有多达10个治疗多个神经肌肉退行性疾病等的新药。

       其中，治疗多发硬化症（MS），右侧"渐冻人症“的侧索肌萎缩（ALS），和治疗帕金森和阿尔茨海默症的多个新药候选。

       在2019年第二季度，渤健新增了四个临床项目: BIIB111 (NSR-REP1) 和 BIIB112 (NSR-RPGR)用于眼科治疗视网膜色斑变性（RP），BIIB091 用于 多发硬化症，BIIB100 用于渐冻人症 ALS。

       目前，渤健的研发管道包括了总共 27 个临床项目。

       渐冻人症 帕金森新药三期临床

       渤健的治疗ALS的新药，BIIB067（tofersen)是一种反义寡核苷酸(ASO) ，设计用于降解 SOD1和mRNA。

       目前，组织三期临床试验的VALOR研究设计，招募 99患者接受治疗。数据预计在 2021 年出来。

       与此同时，渤健和日本药企的合作伙伴卫材（ Eisai ）为第一位入组的帕金森患者提供治疗新药 BAN2401。

       生物类似药也疯狂

       渤健的多元化，还在于布局了生物类似药（biosimilar）。通过和韩国的三星生物合资，渤健在欧洲推广销售生物仿制药。

       目前，在欧洲上市的有艾伯维的世界头号畅销生物药，修美乐的生物仿制药，阿达木单抗。

       预期生物仿制药产品的市场份额不断扩大，在i2019 年,整个欧洲的生物类似药销售将高达18亿欧元。

       收购进军基因疗法

       三月，渤健将以每股25.50美元的价格收购了Nightstar。

       这笔交易将Nightstar的价值定为8亿美元，是一项全现金收购，将帮助渤健在基因治疗和眼科护理方面立足。

       Nightstar的主打产品，是NSR-REP1，主治脉络膜血症（choroideremia，CHM）。该疾病是一种罕见疾病，可以导致失明。

       CHM是一种罕见的X连锁遗传性退行性视网膜疾病，主要影响男性。目前尚无被批准的或有效的CHM治疗方法，存在未满足的医疗需求。