银河娱乐网站网址大全注册开户 JPM报告：2018年生物医药公司将有哪些动态

       今日，摩根大通医疗健康年会（J.P. Morgan Healthcare Conference）迎来尾声。大会期间，诸多大型医药企业与初创新锐总结了2017年的工作，并对2018年进行了前瞻。在今天的这篇文章里，我们也将各家公司的进展和动态整理分享给各位读者。

       艾伯维（AbbVie）

       艾伯维近期在免疫学领域有了多款新产品。其抗IL-23抗体risankizumab与口服JAK1抑制剂upadacitinib均有望成为重磅新药。艾伯维也在拓展其产品进入类风湿性关节炎和银屑病关节炎之外的领域，造福更多患者。

       Agios Pharmaceuticals

       药明康德集团合作伙伴Agios的两款IDH抑制剂Idhifa与ivosidenib是这家公司在2018年的研发重点。其中，ivosidenib有望在今年下半年获批上市，治疗复发性/难治性的急性骨髓性白血病。值得一提的是，Agios最新的测试结果表明，在急性骨髓性白血病患者中，IDH2的突变率接近50%，这给了其IDH抑制剂大展身手的机会。

       安进（Amgen）

       安进宣布在接下来的1-2年里，其双特异性分子有望取得突破。目前，安进的管线中有12个早期的双特异性分子项目，有望针对BCMA、CD33、以及EGFR等靶点，治疗多种实体肿瘤和血液肿瘤。安进希望进一步拓展在肿瘤学中的管线，带来全新的免疫肿瘤学疗法。

       Amicus Therapeutics

       同为药明康德集团合作伙伴的Amicus非常引人关注。其法布里病新药Migalastat有望在2018年中期获批上市，进入美国市场。而其酶替代疗法ATB101也有望为法布里病患者带来更多的选择方案。

       Alnylam Pharmaceuticals

       Alnylam的Patisiran （ALN-TTR02）有望在2018年得到批准，成为首款针对RNA的疗法。这无论对于这家公司，还是对于整个行业，都会是一个大事件。此外，治疗卟啉症的Givosiran也有望在2018年中获得中期数据。

       Biogen

       Aducanumab（BIIB037）的3期临床数据有望在下半年公开数据，这非常引人瞩目。而另一款治疗阿兹海默病的新药BAN2401能否取得成功，也牵动了许多人的心。在一项经治第12个月的分析中，独立数据分析认为这项疗法并没有取得成功。

       bluebird bio

       bluebird在接下来的2年里将迎来一系列里程——其治疗β-地中海贫血的LentiGlobin、治疗肾上腺脑白质营养不良的Lenti-D、以及治疗多发性骨髓瘤的bb2121均有望递交上市申请。

       百时美施贵宝（BMS）

       百时美施贵宝计划将其重磅免疫疗法新药Opdivo用于非小细胞肺癌、肾细胞癌、肝细胞癌、以及胃癌的一线治疗。此外，Opdivo、Yervoy、以及IDO抑制剂BMS-986205的三联免疫疗法也有望迎来进展。

       Celgene

       Celgene的会议专场在宣布收购Impact Biomedicines的次日进行，因此也吸引了诸多关注。Celgene希望通过合作研发fedratinib，为骨髓纤维化的患者带来新福音。如果一切顺利，这款一度被终止临床试验的新药，有望于2018年中期递交上市申请。在药明康德全球论坛上，Celgene研究和早期开发总裁Rupert Vessey博士也分享了Celgene收购Impact背后的故事。

       在管线方面，Celgene的Abraxane将在2018年迎来关键结果，用于胰 腺癌的治疗。此外，治疗β-地中海贫血的lusptercept、治疗多发性骨髓瘤的Pomalyst、以及治疗多发性硬化症的Ozanimod也有望迎来突破。于此同时，Celgene与Juno以及bluebird合作研发的多款CAR-T疗法也期待新的进展。

       Cellectis

       Cellectis正在评估其UCART疗法的疗效。目前看来，其疗效和耐受性与已获批的CAR-T疗法非常类似。2018年，Cellectis计划推进其UCART123项目到急性淋巴性白血病和急性骨髓性白血病中，决定其的治疗剂量。

       Daiichi Sankyo

       Daiichi Sankyo的抗体药物偶联物疗法DS-8201在早期临床试验中取得了富有潜力的成果。研究人员们相信，这款新药有望在2019-2020年期间递交申请，治疗乳腺癌和胃癌。

       Ionis Pharmaceuticals

       Ionis的inotersen已获得美国FDA的优先审评资格，这有助于加快这款新药的上市。2018年7月6日，我们有望听到这款新药的批复结果。此外，Ionis的6项2期临床试验预计在今年听到结果。

       Incyte

       Incyte公司将继续专注于其明星药物Jakafi。今年上半年，2期关键临床试验REACH-1的结果将出炉，让人期待。同时，Incyte也专注拓展其JAK抑制剂项目。首先，Jakafi有望与PI3K-delta和PIM抑制剂组成联合疗法进行治疗；其次，其用于治疗急性GVHD的JAK1抑制剂itacitinib也有望在接下来的1-2年里获得数据。

       Incyte的IDO1抑制剂epacadostat与Keytruda联用治疗黑色素瘤的试验将在今年上半年迎来无进展生存期的数据，治疗类风湿性关节炎的新药baricitinib也将听到FDA的答复。在管线建立方面，Incyte还拥有治疗非小细胞肺癌的capmatinib、FGFR1/2/3抑制剂INCB54828、以及PD-1抑制剂MGA012。

       Juno Therapeutics

       药明康德集团合作伙伴Juno将推进JCAR017和JCARH125的研发。其中，治疗难治性/复发性弥散性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的JCAR017预计在下半年递交上市申请。JCARH125则是一款靶向BCMA的CAR-T疗法，在今年将公布治疗难治性/复发性多发性骨髓瘤的1期临床试验结果。

       德国默克（Merck KGaA）

       德国默克与辉瑞共同带来的新药Bavencio在2017年顺利获批。2018年，其2线治疗非小细胞肺癌以及卵巢癌的3期临床试验也将公布结果。

       默沙东（MSD）

       默沙东将在3期临床试验KEYNOTE-189中，将总生存期（OS）作为共同主要临床终点。如果取得成功，Keytruda与化疗将作为一线疗法，治疗非鳞状非小细胞肺癌。此外，默沙东也指出，在ClinicalTrials.gov上注册的约700项临床试验中，不少3期临床试验有望在2018年取得结果。

       诺华（Novartis）

       在2018年，诺华的CGRP抗体有望得到美国FDA的批准，治疗偏头痛。这也有望造福大量罹患偏头痛的患者。除此之外，诺华还计划进一步开发其心衰新药Entresto与Cosentyx。

       辉瑞（Pfizer）

       辉瑞在上半年有不少大动作。首先，其PARP抑制剂新药talazoparib将递交上市申请，治疗BRCA突变的乳腺癌患者。此外，Xtandi也有望扩大适应症，治疗非转移性、去势抵抗性的前列腺癌。而在下半年，其酪氨酸激酶抑制剂lorlatinib也有望在美国获批，治疗非小细胞肺癌。

       再生元（Regeneron Pharmaceuticals）

       2017年，再生元/赛诺菲（Regeneron/Sanofi）的重磅新药Dupixent获批上市。2018年，再生元计划将这款新药推进到全新疾病领域，这包括严重的儿童特应性皮炎、不受控制的持续哮喘、以及鼻息肉病等疾病。

       罗氏（Roche）

       在新的一年，罗氏期待将其重磅免疫疗法Tecentriq与其他疗法进行组合，治疗更多的患者群体。非小细胞肺癌将是罗氏肿瘤免疫疗法的发展重点。此外，罗氏也将关注肾癌、乳腺癌、以及结直肠癌。

       SAGE Therapeutics

       SAGE的产后抑郁症新药Brexanolone计划在2018年上半年递交上市申请，这是这家公司今年的重心。此外，其新药SAGE-217也计划进军双相抑郁症和帕金森病领域。

       Sangamo Therapeutics

       去年，Sangamo完成了史上第一个人体基因改造试验，缔造了历史。在今年，其多款基因疗法有望取得进展。首先，其甲型血友病疗法SB-525有望取得初步数据；其次，其针对MPS-I、MPS-II、以及乙型血友病的三款疗法也将在2018年取得顶线结果。

       Spark Therapeutics

       Spark启动了针对庞贝氏症的基因疗法项目，以求为患者带来优于酶替代疗法的治疗方案。

       Ultragenyx Pharmaceutical

       Ultragenyx的第一款新药在2017年获批上市。而对于这家公司来说，2018年将迎来更多关键里程碑。其治疗低磷血症的新药burosumab有望在今年4月获批，治疗鸟氨酸转移酶（OTC）缺陷症的新药DTX301也取得了出色的早期成果。

       Vertex Pharmaceuticals

       Vertex的囊性纤维化疗法VX-152、VX-659、以及VX-445有望在今年早期得到2期临床试验的数据。其基因疗法CTX001也有望在今年启动1/2期临床试验，治疗β-地中海贫血。

       参考资料：

       [1] JP MORGAN HEALTHCARE CONFERENCE 系列Reports

       [2] 2018 US Biotech Outlook - J.P. Morgan