银河娱乐网页版网页版 罕见病新药Ultragenyx单抗获批

       罕见慢性进行性肌肉骨骼疾病有新药，日本药企协和麒麟和Ultragenyx合作的单抗Burosumab最近获得欧盟的有条件批准。

       这是治疗X连锁低磷血症（XLH）的第一个获得批准的新药。

       Burosumab可以解决XLH中的纤维细胞生长因子23（FGF23）的活性，获批用于1岁以及1岁以上的儿童使用。这个单抗的上市名称为Crysvita。

       XHL不仅影响儿童，也影响成年人。

       XLH是一种罕见的慢性进行性肌肉骨骼疾病，发病原因由于纤维细胞生长因子FGF23过量的产生，引起肾磷酸盐消耗，导致男性和女性的X连锁显性特征。

       XLH首先出现在婴儿身上，并影响成人。在儿童中，XLH引起骨骼病变，导致下肢畸形和身材短小。

       XLH极大影响了患者的生活。常规治疗包括多次每日剂量的磷酸盐和活性维生素D以抵消FGF23的过量作用，但不治疗潜在的病因： FGF23过度产生。

       欧盟的这项获批为治疗儿童XLH提供了第一种治疗方案。公司表示，将争取获得的批准，造福更多患者。

       “通过这项授权和我们在世界其他地方的努力，我们致力于将Crysvita带给所有XLH患者，让他们在治疗中受益。”

       欧盟的这个批准将在28个成员国有效。预计这个新药将率先在德国上市，时间为今年4月。然后，在其他国家也陆续上市。

       “我们现在将集中精力与卫生部门合作，确保欧洲国家的患者获得此药。 我们还将继续与医疗保健和患者社区合作，进一步增加对受XLH影响的人群的真实数据的理解。 这将有助于正确的识别和诊断，并改善对这种罕见病的治疗标准。” -- Tom Stratford, 协和麒麟国际的总裁兼CEO

       在美国，美国食品和药物管理局（FDA）也正在评审Crysvita的生物制剂许可证申请，用于治疗XLH的儿童和成人患者。预计评审结果将在4月17日。

       虽然FDA在新药批准方面一般要领先欧洲，但是，欧盟在罕见病新药和生物类似药方面批准新药的力度往往领先美国。

       此外，针对另一种疾病， TIO的临床试验也在进行中。TIO的是一种良性肿瘤，症状是过量的FGF23，导致严重的骨软化，骨折，骨骼和肌肉疼痛以及肌肉无力。

       Ultragenyx专注罕见病新药的研发。公司成立于2010年。这个在纳斯达克上市的公司的代码就是Rare（罕见）。

       但是，过去几个月，公司的股价一直低迷。在获得最新的欧盟批准后，股价有小幅爬升。

       公司新闻稿：

       https://www.prnewswire.com/news-releases/kyowa-kirin-and-ultragenyx-announce-crysvita-burosumab-receives-conditional-marketing-authorisation-in-europe-for-the-treatment-of-x-linked-hypophosphatemia-in-children-674945013.htm

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