今日，Galera Therapeutics宣布美国FDA授予其主要候选药物GC4419突破性疗法认定，该药物是一种高度选择性有效的小分子歧化酶模拟物，用于减少放射治疗（有或没有全身治疗）引起的严重口腔粘膜炎（SOM）的持续时间、发生率和严重程度。值得一提的是，GC4419还获得了FDA颁发的快速通道资格，用于降低放疗和化疗引起的OM的严重程度和发生率。

       口腔粘膜炎（OM）是癌症治疗期间产生的一种痛苦并发症，尤其是放射治疗。它由治疗期间产生的过量超氧化物引起，这些超氧化物会分解口腔中的上皮细胞，使患者经历严重的疼痛、炎症、溃疡和口腔出血。在美国，超过50%的癌症患者会接受放射治疗。在头颈癌患者中，放疗更是治疗的主要手段，约70%接受放射治疗的患者会发生严重的口腔粘膜炎（SOM）。SOM可通过造成放疗中断而对癌症治疗的结果和预后产生不利影响。SOM也会限制患者吃固体食物和饮用液体的能力，并可能导致严重的感染。此外，管理这些副作用的成本很高。但目前还没有获批用于预防或治疗头颈癌患者的SOM的药物，这一领域还有医疗需求未被满足。

       Galera带来的GC4419是一种高度选择性有效的小分子歧化酶模拟物，可模拟人类超氧化物歧化酶的活性。GC4419通过迅速将超氧化物转化为过氧化氢和氧气，来降低放疗引起的超氧化物水平升高。将超氧化物转化为对癌细胞更具**的过氧化氢也可以增强放疗对肿瘤的作用，特别是对于产生高水平超氧化物的立体定向体放射疗法（SBRT）。

       ▲GC4419的分子结构式（图片来源：Galera官方文件）

       此次GC4419获颁突破性疗法认定是基于一项包含了223名头颈癌患者的双盲、随机、安慰剂对照2b期临床试验的结果。该试验显示，GC4419能将SOM的持续时间从19天大幅降至1.5天（92%），将完成放疗的SOM发病率减少34%，将患者OM的严重程度降低47%。同时，在标准放疗方案中加入GC4419也证明了可接受的安全性。此外，在多项临床前研究中，GC4419显示出肿瘤对放疗的反应增加，同时控制正常组织中的**。

       ▲GC4419是Galera的领先在研产品（图片来源：Galera官方网站）

       “来自FDA的突破性疗法认定进一步证实了GC4419在最近的2b期临床试验中所显示的有意义的疗效和安全性结果，并强调了对严重口腔粘膜炎治疗方案的迫切需求，” Galera总裁兼首席执行官Mel Sorensen博士说：“我们期待与FDA密切合作，继续开发GC4419以减少患者的SOM，从而有效推进临床计划，并最终将GC4419带给有需要的患者。”

       希望这款新药能尽快为因癌症治疗而患上SOM的患者带来疾病缓解。

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