近日,Ionis及合作伙伴罗氏公布了一项I/II期研究的生物标志数据,该研究驱使制药巨头罗氏继续向IONIS-HTT Rx(RG6042)支付4500万美元的期权费用。
相关研究人员于周四晚间表示,他们发现,使用该疗法的患者在接受剂量治疗后突变的亨廷顿蛋白平均减少40%,有些患者减少了60%。而且他们补充说,取得这样的效果对于任何亨廷顿药物来说都是第一次。要知道,正是这种**蛋白质给亨廷顿患者大脑中的神经元造成了损害,引起严重的神经退行性疾病,主要症状是肌肉协调能力和认知能力下降,这种疾病通常会导致患者在20年内缓慢死亡。
如果该药物的疗效最终可以获得确认,研究者可能发现了全球第一款可能改变疾病进程的潜在药物,尽管安全性和功效方面的一些障碍仍有待澄清。
研究小组补充说,剂量依赖性反应显示,突变蛋白水平继上次检测后仍然保持下降,这也增强了他们可以取得更好疗效的期望。该研究的开放标签扩展正在进行中。罗氏现在选择参与到药物的研发工作中,并负责进行关键试验。
Ionis与罗氏公司联合开发的IONIS-HTTRx是一款靶向编码HTT蛋白的mRNA反义(antisense)创新疗法。通过与编码HTT蛋白的mRNA结合,IONIS-HTTRx能够降低所有HTT蛋白转译的发生,因此无论编码HTT的基因变异出现在哪里,该药物都可以减少有**的mHTT产生。它已经获得了美国FDA和欧洲药品管理局授予的孤儿药资格。
由于脊髓性肌萎缩(SMA)药品SPINRAZA的上市,Ionis最近业绩一直在上涨。这家生物技术公司也有两种药物正在接受审查,其中包括Inotersen,外界认为该药物预计将会受到Alnylam竞争药物Patisiran的市场威胁。
伦敦大学学院亨廷顿舞蹈病中心主任、全球研究负责人Sarah Tabrizi临床神经学教授表示,“近20年来,我看到许多家庭因这种渐进性神经退行性疾病而遭受损失。借助IONIS-HTTRx,亨廷顿患者对治疗该疾病有了新的希望,可以减少HD的病因,因此可能会减缓进展并有可能预防后代的疾病,这是真正开创性的进展。我期待着一项长期的、更大规模的研究,以确定降低亨廷顿患者患者体内中**突变体亨廷顿蛋白带来的好处。”(新浪医药编译/范东东)
文章参考来源:Roche, Ionis herald a big win in early-stage Huntington’s disease trial, demonstrate disease modifying potential
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