银河娱乐网页版网页版 抗“帕”新药持续发力 未来可期

       "。。我有病，提着笔的手不听指挥，有时候一支笔在我手里有千斤重。。"说这话的人，是我国文学巨匠巴金，当时他已患帕森金病8个年头。

       帕金森病，被称为中老年人的第三大杀手，是一种慢性的中枢神经退行性疾病，主要影响中老年人。其症状表现为静止时手，头或嘴不自主的震颤，肌肉僵直，运动缓慢以及姿势平衡障碍等，严重者生活不能自理。我国有超过300万帕金森病人，发病率1.7%。世界卫生组织专家预测，到2030年，中国的帕金森病患者将达到500万。并且，帕金森病患者正趋于年轻化，"青少年型帕金森病"患者占总人数的10%。

       帕金森病源于脑内黑质纹状体通路多巴胺缺乏所致，多巴胺是一种神经传导物质，用来帮助细胞传送脉冲的化学物质。该分泌物主要负责大脑的情欲，感觉，传递兴奋和开心的信息。正常人体多巴胺和神经递质乙酰胆碱是相对平衡的，而帕金森病人因黑质生成的多巴胺耗竭，导致乙酰胆碱相对增多，致使运动功能被破坏。

       帕金森病以药物治疗为主，尽管非药物治疗越来越受到青睐。目前，帕金森病的手术治疗仅限于药物治疗不能控制运动症状的晚期患者。随着PD的进展，患者的药物需要精细调整，因为药物的不良反应和疗效获益之间很难平衡。患者在疾病进展中会出现运动并发症，如剂末现象（是指帕金森病患者服用左旋多巴类药物后，出现有节律性的症状波动现象，服药后不久症状最轻，几小时后，症状逐渐加重，一直到下一次左旋多巴服用后，症状又减轻），"开关现象"是指帕金森病患者突然出现症状加重、全身僵硬、寸步难行，但未进行任何治疗症状在数分钟后又突然消失的现象），晨僵现象（是指帕金森病病患者每天早晨起床后的一段时间里出现症状非常重、全身僵硬，很难活动）和运动障碍(非自愿运动)。

       国内抗"帕"药结构完善 进口居多

       帕金森用药国内获批和适应症如表所示。目前国内帕金森治疗用药的产品结构虽得到完善，但大多核心用药依赖进口。随着我国人口老龄化日益加剧，PD市场规模将持续增长。数据显示，2013～2015年我国PD用药总体市场规模分别为16.94亿元、18.44亿元和19.12亿元，2016年已超过了20.10亿元的市场规模。20亿的市场规模驱动着国内药企奋发图强，力争早日研发出优秀仿制药，实现进口药品国产化，降低用药成本，造福百万PD患者。

       国外抗"帕"新药持续发力，未来可期

       2017年3月17日，美国FDA宣布，由Newron Pharmaceuticals研发的帕金森病新药Xadago（safinamide）获批上市，作为左旋多巴/卡比多巴治疗外的附加疗法。值得一提的是，这也是美国在十多年来首个获批用于治疗帕金森病的新化学实体（New Chemical Entity）。沙芬酰胺是一种新型单胺氧化酶B(MAO-B)选择性抑制剂，通过阻断神经元上电压依赖式钠离子通道，调控谷氨酸释放。该药推荐与左旋多巴或者其他PD药物合用，用于特发性PD病中晚期治疗，可延长左旋多巴有效时间并没有不自主运动副作用。

       Acorda公司的新药INBRIJA是一种吸入式的左旋多巴粉末，可将一定剂量的左旋多巴粉末递送至患者肺部，药物经肺部可快速进入血液到达患者脑部，用于治疗在服用卡比多巴/左旋多巴的帕金森病患者的关闭期（OFF periods）症状。目前，美国FDA已经接受了其新药申请，预计在10月5日前给予回复。

       日本住友制药美国子公司Sunovion Pharma近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了阿扑吗 啡舌下薄膜（apo** sublingual film，APL-130277）的新药申请（NDA），用于治疗帕金森病（PD）患者运动症状波动（motor fluctuations）的"OFF"事件(OFF episodes）。APL-130277是一种舌下薄膜，通过简单的舌下含服给药，快速帮助患者从OFF状态转换到ON状态。

       参考文献：Tejal Patel, Parkinson's disease guidelines for pharmacists

       作者简介：半夏，药学硕士，专注于新药动态和制药行业展望，期待为制药行业提供有利信息，助力医药事业发展。

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