2018年6月4日，Blueprint Medicines和基石药业建立独家合作关系，促进Blueprint肿瘤药物BLU-667、avapritinib和BLU-554进入中国市场，缓解2018年ASCO年会上Loxo Oncology创新精准疗法LOXO-292优异临床数据带来的压力。

       受体酪氨酸激酶RET被证明是多种肿瘤类型的罕见驱动因素，在癌症患者中RET激酶往往会发生变异，与其他基因融合或是被异常激活，从而导致RET信号通路的过度活跃，引起不受控的细胞增长。据统计，RET融合变异的肿瘤中包括超过60％的甲状腺髓样癌，约10％的甲状腺乳头状瘤，约1％至2％的非小细胞肺癌，约1％的食管癌、乳腺癌、黑色素瘤、结肠直肠癌和白血病患者。创新性肿瘤疗法一直是各药企的研发目标，如果能有一款精准新药靶向RET激酶，就有望治疗多种不同类型的癌症。

       Blueprint RET抑制剂BLU-667的I期临床结果

       2018年4月14日在美国芝加哥召开的AACR年会上，Blueprint公布了其开发的一种高效且具有选择性的口服RET抑制剂BLU-667的优秀I期临床数据，结果显示BLU-667表现出广泛的抗肿瘤活性，在具有RET融合和突变的肿瘤患者中总体缓解率（ORR）为45％，其中非小细胞肺癌和甲状腺髓样癌患者的ORR分别为50％和40％。

       临床试验中研究人员招募了51例不可切除的晚期实体瘤患者，其中包括RET突变甲状腺髓样癌29例，RET融合非小细胞肺癌19例，甲状腺乳头状癌2例，副神经节瘤1例。在40例可评估的患者中，1例完全缓解，17例部分缓解，20例病情稳定，肿瘤控制率高达90%。

       BLU-667的I期临床结果（图片来源于参考来源2）

       Loxo RET抑制剂LOXO-292的I期临床结果

       近日的2018年ASCO年会上Loxo公布其研发的抑制剂LOXO-292的优异临床I期数据，与BLU-667类似，LOXO-292同样是一款高度选择性的RET抑制剂，在临床前试验中能有效地抑制RET基因的融合与突变。

       在一项名为LIBRETTO-001的临床试验中，研究人员们招募了一批带有RET基因变异且罹患多种晚期实体瘤的患者，临床试验数据表明LOXO-292对这些患者的ORR为77%，值得注意的是针对非小细胞肺癌的ORR也为77%，在RET变异的甲状腺髓样癌中的ORR为45%。

       LOXO-292的I期临床结果（图片来源于参考来源3）

       Blueprint和基石药业建立独家合作关系，促进其肿瘤药物进入中国市场

       同样作为RET抑制剂，BLU-667和LOXO-292具有相同的作用机制，但从上面两者的I期临床数据不难看出，Loxo研发的LOXO-292要较Blueprint研发的BLU-667更具优势，不论是治疗RET融合和突变的肿瘤患者（ORR，77% vs 45％），还是治疗患者基数大的非小细胞肺癌（ORR，77% vs 50％）。此次ASCO年会上Loxo公布的LOXO-292的I期临床数据给Blueprint带来不小的压力，还在LOXO-292的完整数据公布之前，Blueprint的股价就已遭受了8%的下跌。

       2018年6月4日Blueprint和基石药业建立独家合作关系，两方的协议中涉及Blueprint的三种肿瘤药物BLU-667、avapritinib和BLU-554，根据协议基石药业将获得上面三种肿瘤药物在大中华地区的独家开发和商业化权益，Blueprint会收到起始4千万美元的资金以及随后的大约3.46亿美元的里程碑资金。

       与中国地区的基石药业建立独家合作关系或许是Blueprint为BLU-667准备的出路，因为近年来不管是肿瘤药物研发和市场中国正逐渐成为世界的重心，进入中国市场已经成为各大药企正在考虑的发展方向。

       （图片来源于参考来源4）

       "基石制药公司由具有丰富全球和区域发展经验的管理人员创立的，并且具有越来越多的潜在的互补性癌症治疗组合，因此基石制药是Blueprint在中国的一个理想的合作伙伴。"Blueprint的CEO Jeff Albers在一份声明中表示，"随着中国最近的监管改革和创新性公司如基石制药的出现，我们相信这种前瞻性的合作具有潜力扩大我们解决大中华地区显著患者需求的能力，同时支持BLU-667、avapritinib和BLU-554的全球发展。"

       参考来源：

       1. With competition on its heels, Blueprint takes three cancer drugs to China；

       2. 肿瘤界再掀革命！控制率超90%，抗癌新药BLU-667横空出世！；

       3. ASCO | 肺癌总体缓解77%！Loxo精准新药公布最新数据；

       4. Blueprint Medicines and CStone Pharmaceuticals Announce Exclusive Collaboration and License Agreement to Develop and Commercialize Avapritinib, BLU-554 and BLU-667 in Greater China。

       作者简介：知行，生物化工硕士，从事细胞培养方面的研究。工作之余密切关注国内外医药行业动态以及研究进展，用简单的语言讲述不简单的未来，一个不断前行的医药人。

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