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       Argenx公司宣布：计划在年底启动Efgartigimod（ARGX-113）用于全身性重症肌无力（gMG）的三期临床试验。预计在三期临床试验阶段申请FDA生物制剂许可证以及商业化治疗的应用。Argenx正在开发一系列基于抗体的治疗方法，用于治疗严重的自身免疫性疾病和癌症。

       （来源：argenxg官网）

       重症肌无力和Efgartigimod

       重症肌无力：（Myasthenia Gravis，MG）是一种由神经-肌肉接头处传递功能障碍所引起的自身免疫性疾病。

       重症肌无力病人发病初期往往感到眼或肢体酸胀不适，或视物模糊，容易疲劳，天气炎热或月经来潮时疲乏加重。随着病情发展，骨骼肌明显疲乏无力，显著特点是肌无力于下午或傍晚劳累后加重，晨起或休息后减轻临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳，活动后症状加重，经休息后症状减轻。

       重症肌无力的发病原因分两大类，一类是先天遗传性，极少见,与自身免疫无关；第二类是自身免疫性疾病，最常见。

       Efgartigimod（ARGX-113）是一种抗体片段，是一种针对IgG介导的自身免疫性疾病的研究性治疗，利用IgG抗体与其受体FcRn之间的天然相互作用， Argenx公司通过ABDEGTM技术改造修饰Efgartigimod，使其Efgartigimod对FcRn的亲和力超过正常IgG抗体的Fc部分。Efgartigimod通过与FcRn结合阻断IgG循环，导致引起自身免疫疾病的IgG抗体的快速消耗。

       Efgartigimod已被创造性用于降解自身免疫抗体，并且在许多大型和孤儿病，比如：多发性硬化症，免疫性血小板减少症，系统性红斑狼疮，重症肌无力和皮肤起泡疾病等具有极大潜力。

       临床二期结果

       2017年12月，Argenx公司宣布24例MG患者的Efgartigimod 二期临床试验（NCT02965573）的关键结果。

       第一次静脉输注一周后，就改善了患者的症状，并且治疗的耐受性良好；

       经Efgartigimod治疗患者比使用安慰剂治疗的患者，有更显著的临床改善效果；

       至少连续6周，75％经Efgartigimod治疗患者具有在临床意义和统计学显着改善效果，而安慰剂组只有25％的患者出现效果。

       临床三期计划

       Argenx公司预计将招募150名MG患者进行安慰剂对照试验，这项试验持续将近26周，之后患者还可能进行长达一年的扩展研究。本次试验招募的患者中包括具有突触后**型乙酰胆碱受体抗体和或不具突触后**型乙酰胆碱受体抗体这两类患者，该蛋白在神经-肌肉信号传导中起作用。

       在记者会上，Argenx公司的首席医疗官Nicolas Leupin 说："Efgartigimod对重症肌无力患者的临床二期的试验结果是我们战略计划的重要一步。三期试验的患者中包括AChR自身抗体阴性患者，因为在重症肌无力患者中这部分人群有特别高的实需求。我们将继续与相关监管部门紧密合作，推动Efgartigimod尽快获得批准以帮助患有此严重自身免疫性疾病的患者能够尽快得到治疗，缓解病情。"

       来源：https://myastheniagravisnews.com

       笔者简介：长林，轻工技术与工程硕士，从事抗体生物新药研发方面的工作，一个勉励前行的医药工作者。

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