今日,日本第一三共(Daiichi-Sankyo)医药公司宣布,美国FDA接受了该公司为quizartinib递交的新药申请(NDA)并且授予其优先审评资格。Quizartinib是一款口服FLT3抑制剂,它将用于治疗携带FLT3-ITD基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病(AML)患者。
AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症。由于恶性白血球的不受控增殖和积累,导致它们不但功能失常,而且影响正常血细胞的生成。在2005-2011年间,AML的5年生存率只有26%,是所有白血病中的。FLT3基因上的基因突变是AML中最常见的基因突变,而FLT3-ITD是FLT3基因上最常见的变异类型。FLT3-ITD是一种癌症驱动基因突变,会导致高度白血病负担和不良预后,包括复发风险升高,复发后死亡率升高,以及接受造血干细胞移植后复发风险升高。
Quizartinib是第一三共公司研发的口服特异性FLT3抑制剂。它已经获得了美国FDA授予的突破性疗法认定,快速通道资格和孤儿药资格
。
▲Quizartinib分子结构式(图片来源:Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons)
这一NDA是基于quizartinib在名为QuANTUM-R的关键性3期临床试验中的表现。在这项全球性,随机开放标签3期试验中,367名复发/难治性FLT3-ITD AML患者接受了quizartinib单药疗法或挽救化疗的治疗。在今年6月公布的试验结果表明,quizartinib与挽救化疗相比,可以将患者死亡风险降低24%(HR=0.76, p=0.0177, 95% CI: 0.58-0.98),延长患者的总生存期。
“如果获得批准,quizartinib可能为复发/难治性FLT3-ITD AML患者提供先进疗法选择。我们很高兴FDA接受我们为quizartinib递交的NDA并且授予它优先审评资格,”第一三共公司肿瘤学研发副总裁Arnaud Lesegretain先生说:“我们期待与FDA和其它监管部门合作,将这款疗法送给患者。”
合作咨询