国家药品监督管理总局(NMPA)最新公布的拟纳入优先审评的品种,都是治疗儿童罕见病用药。
这个由NMPA的新药审评中心(CDE)公布的名单,包括三个小分子化药。
第一个是盐酸普萘洛尔口服溶液。
普萘洛尔(Propranolol)是一种β-阻滞剂。这种药物广泛用于治疗高血压,减缓快速心率并缓解心绞痛引起的胸痛。
作为一款老药,普萘洛尔在心血管疾病治疗领域已经有多年的使用,因此有着相对较好的安全性。
在儿童应用方面,普萘洛尔的用药剂型为口服溶液,用于治疗婴儿血管瘤(hemangioma)。这是一种良性肿瘤。根据WebMed,普萘洛尔口服溶液有助于缩小肿瘤,起到治疗效果。
这次拟纳入优先审评的普萘洛尔是120毫升的口服溶液,方便儿童使用。
第二个拟纳入优先审评的是布洛芬氨丁三醇注射液。
布洛芬氨丁三醇是一种丙酸衍生物,属于一类称为非类固醇消炎药(NSAIDs)的药物。主要用于治疗轻度至中度疼痛,如肌肉疼痛、疼痛期(止痛)和牙痛。
在儿童应用方面,据X技术网站报道,布洛芬氨丁三醇用于治疗婴儿开放性动脉导管(Patent Ductus Arteriosus),这是动脉导管在出生后未闭合而持续开放的病理状态。也是影响早产儿存活率和后遗症发生率的主要原因之一。
第三个拟纳入优先审评的新药是马昔腾坦片。
马昔腾坦作为一种内皮素受体拮抗剂(ERA),主要用于治疗肺动脉高压(PAH),以延缓疾病进展。
肺动脉高压疾病的治疗是需要一个过程,在治疗过程中患者需要在医师的严格监测下用药。用药的同时希望患者需要保持积极乐观的心态配合治疗。在饮食上也要多注意,尽量保持清淡饮食。在作息上,规律作息时间,早睡早起。
最重要的是希望患者能坚持治疗。因为肺动脉高压疾病的治疗周期比较长,有些患者因为没有坚持治疗导致疾病反复发作加大了治疗的难度。所以坚持治疗对疾病的恢复非常重要。
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