7月16日,诺华宣布FDA已受理crizanlizumab(SEG101)预防镰状细胞病(SCD)患者血管阻塞性危象(VOCs)的生物制品许可申请(BLA),并将优先审评。2018年12月,crizanlizumab获FDA授予突破性疗法认定。此次审查期将从10个月缩短至6个月,如果本次FDA批准,crizanlizumab有望成为首个针对P-选择素介导的镰状细胞病多细胞粘附的单克隆抗体。
本次上市申请是基于一项代号为SUSTAIN的II期临床研究,该研究结果表明,与安慰剂相比,crizanlizumab(5mg/kg)治疗组将VOCs中位年发病率显著降低了45.3%(1.63 vs 2.98);治疗组在治疗期间没有经历任何VOCs的患者比例是安慰剂组的2倍以上(36% vs 17%);首次接受VOCs治疗的中位时间是安慰剂组的3倍(4.07个月 vs 1.38个月); 中位年住院天数减少了42%(4.00 vs 6.87)。
Crizanlizumab是一种研究性人源化单克隆抗体,可阻断P-选择素介导的多细胞粘附,可用于预防镰状细胞病患者的血管闭塞性危象(VOCs)。Crizanlizumab与血小板和血管内皮细胞表面的P-选择素分子结合,可抑制内皮细胞,血小板,红细胞,镰状红细胞和白细胞之间的相互作用。
镰状细胞病是一种使人衰弱的遗传性血液疾病,它会影响红细胞的形状,并且可以使血细胞和血管比平时更加坚硬。当多个血细胞彼此粘附时可能发生阻塞。降低血细胞和血管粘性可能有助于减少患者经历VOC的天数。据估计,美国镰状细胞病人的终生医疗保健平均费用接近100万美元。
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