今日，安斯泰来（Astellas）公司与Frequency Therapeutics宣布达成独家许可协议，推进Frequency公司再生疗法FX-322的开发和推广。该药物用于治疗稳定感音神经性听力损失（Stable Sensorineural hearing loss, SSHL），是一种最常见的听力损失类型。值得一提的是，Frequency的创始人之一Will McLean先生去年曾荣登《麻省理工科技评论》年度全球“35岁以下科技创新35人”榜（35 Innovators Under 35）。

       人类的多种听力缺陷都是由内耳毛细胞损伤引起的。世界卫生组织（WHO）估计，目前全球有超过8亿成年人患有听力损失。根据美国国立卫生研究院（NIH）的数据，大约90％的听力损失患者会受到感音神经性听力损失的影响。目前，尚无批准治疗感觉神经性听力损失的疗法。

       FX-322是一种小分子药物混合物，旨在唤醒耳内已有的祖细胞，通过祖细胞活化（PCA），促进毛细胞的生长，最终达到逆转生物学缺陷并恢复组织健康的目标。PCA再生是一种新的治疗方法，能以较不复杂的方式修复受损组织并恢复健康功能，同时可能提供优于传统细胞和基因疗法的安全优势。

       该方法来自于麻省理工学院（MIT）的罗伯特·兰格博士，哈佛医学院（Harvard Medical School）和布莱根妇女医院的Jeff Karp博士在实验室中关于祖细胞生物学的发现。虽然Frequency目前的主要研究仅针对听力恢复，但PCA再生平台有潜力应用于许多适应症，例如脱髓鞘疾病，皮肤病和胃肠道疾病等多种退行性疾病。

       Frequency Therapeutics最近在美国完成了1/2期临床试验，其结果显示，FX-322在单次鼓室内注射后具有良好的耐受性，并且没有严重的不良反应。在多名采用FX-322疗法治疗的患者中，可以观察到听力功能的明显改善。Frequency计划在2019年第四季度启动2a期研究。

       根据合作协议，安斯泰来将负责FX-322在美国以外地区的开发和推广，Frequency将负责美国的开发和推广。两家公司将共同负责开展全球临床试验和推广活动。Frequency将获得8千万美元的预付款，并且根据开发和推广里程碑，还将可能获得高达5.45亿美元的后续付款，以及未来的产品销售额分成。

       注：原文有删减。

       参考资料：

       [1] Astellas and Frequency Therapeutics Enter into License Agreement for FX-322, a Regenerative Treatment Candidate for Hearing Loss. Retrieved July 17, 2019, from https://www.astellas.com/en/news/14841

       [2] Astellas picks up Frequency's regenerative hearing loss med outside U.S. for $80M. Retrieved July 17, 2019, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/astellas-picks-up-frequency-s-regenerative-hearing-loss-med-outside-u-s-for-80m