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       靶向罕见免疫缺陷疾病！Pharming、诺华两强联手

       Pharming公司宣布与诺华（Novartis）公司达成一项合作协议，根据协议，Pharming公司将获得开发与商品化CDZ173的独家许可。这是诺华公司开发的一种小分子磷脂酰肌醇3-激酶（PI3Kδ）抑制剂，可用于治疗磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（“APDS”）。

       CDZ173（leniolisib）是一种小分子磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂，具有免疫调节和潜在的抗肿瘤活性。它可以抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸（PIP3）的产生。其中PI3Kδ在调节适应性免疫系统细胞（B细胞和较小程度的T细胞）以及先天免疫系统（中性粒细胞、肥大细胞和巨噬细胞）中具有重要的作用，是多种免疫疾病潜在有效的治疗靶点。

       目前，诺华公司已完成CDZ173所有的临床前和早期临床试验，并将继续开展注册性试验和开放标签扩展研究。Pharming将与诺华公司合作完成注册试验。CDZ173得到FDA批准上市后，Pharming公司将通过其在美国和欧洲现有的部门将CDZ173商品化，并开拓全球范围内的其他市场。

       二十年的等待！FDA为新机制抗生素亮绿灯

       Nabriva Therapeutics公司宣布，FDA批准该公司的创新抗生素Xenleta （lefamulin）上市，治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）的成人患者。新闻稿指出，这是近20年来，首款获得FDA批准的具有创新作用机制的抗生素，为治疗CABP提供了新的治疗选择。

       Lefamulin是一种创新截短侧耳素（pleuromutilin）类抗生素，可以通过静脉注射或者口服给药。通过与细菌核糖体的肽基转移酶中心（PTC）相结合，能够抑制细菌的蛋白合成，从而达到抑制细菌生长的效果。Lefamulin能够有效地靶向造成呼吸道疾病的病原体（包括多重耐药性菌株），同时细菌不容易对它产生抗性，而且不会因为它而产生对其它类型抗生素的抗性。Lefamulin曾经获得FDA授予的优先审评资格、快速通道资格和合格传染病产品（QIDP）资格。

       这一批准是基于二项关键性3期临床试验的积极结果。LEAP 1和LEAP 2这两项临床试验评估了静脉注射和口服lefamulin与莫西沙星（moxifloxaxin）相比，治疗成人CABP的安全性和有效性，共计1289名患者参与试验。试验结果显示，lefamulin的疗效与莫西沙星相比达到非劣效性（non-inferiority）。

       目标“抗衰老”！Juvenescence喜获1亿美元B轮融资

       专注利用人工智能研发抗衰老疗法的生命科学公司Juvenescence宣布成功完成了1亿美元的 B轮融资。该公司最近18个月内筹集的资金总额达到1.65亿美元，这表明了投资者对于开发抗衰老药物的兴趣。本轮融资由创始人提供了1000万美元，4个基石投资者各提供了1000万美元，包括Mike Cannon-Brookes先生(Atlassian 联合创始人）的投资公司Grok Ventures和Michael Spencer先生的私人投资公司 IPGL。新一轮的融资将加快该公司在抗衰老、延长人类寿命领域相关产品的授权和合作计划、现有产品开发，以及人工智能药物开发项目的增加。

       Juvenescence由Jim Mellon、Greg Bailey博士和Declan Doogan博士共同创立于2016年10月，致力于开发具有减缓、停止或逆转衰老的治疗药物。和其他生物技术公司不同，Juvenescence公司没有实验室，全体员工大约只有15人。它致力于以创立、合作或投资的方式，通过从学术界和工业界获得许可化合物，或组建合资企业开发抗衰老药物。Juvenescence公司重点关注细胞衰老、干细胞再生疗法、线粒体功能障碍、神经变性紊乱以及基因疗法等研究领域，目前正在推进12种候选治疗药物的研发。

       里程碑！达格列净首次在非糖尿病患者中降低心衰风险

       阿斯利康（AstraZeneca）公司宣布，该公司的SGLT2抑制剂达格列净（dapagliflozin，商品名Farxiga），在名为DAPA-HF的3期临床试验中达到主要复合终点。与安慰剂相比，达格列净为患者心血管死亡或心力衰竭（心衰）加重风险带来统计显著且具有临床意义的改善。值得注意的是，这一试验的患者群为射血分数下降（HFrEF）心衰患者群。他们包含非2型糖尿病患者。这是SGLT2抑制剂首次在非2型糖尿病患者中显示出降低心血管死亡和心衰加重风险的效果。这一结果有望将达格列净的适用患者群扩展到非2型糖尿病群体。

       达格列净是一款“first-in-class”口服SGLT2抑制剂。它已经获得FDA批准，与饮食和锻炼一起，改善2型糖尿病患者的血糖控制，并且可以降低他们的体重和血压。它还获得欧盟批准，用于治疗1型糖尿病患者。

       套细胞淋巴瘤迎来噩耗！百济神州泽布替尼获FDA优先审评资格

       百济神州（BeiGene）宣布，美国FDA已经接受该公司为BTK抑制剂泽布替尼（zanubrutinib）递交的新药申请，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）患者。同时，FDA授予这一新药申请优先审评资格，预计将在明年2月底之前作出回复。泽布替尼在今年早些时候获得FDA授予的突破性疗法认定。

       这一新药申请是基于一项治疗B细胞淋巴瘤患者的全球性1/2期临床试验，和一项在中国开展的治疗R/R MCL患者的多中心2期临床试验的结果，以及在包括641名患者的5项临床试验中获得的安全数据和非临床数据。

       在今年6月公布的最新临床试验结果表明，在中国进行的关键性2期临床试验中，泽布替尼作为单药治疗R/R MCL，86位患者入组了这项试验。在中位随访时间为18.4个月时，独立评审委员会（IRC）评估的总缓解率（ORR ）达到83.5%，完全缓解率为58.8%，部分缓解率（PR）为24.7%。在全球性1/2期临床试验中，53位MCL患者入组了这项试验。在中位随访期为15.3个月时，研究者评估的ORR为85.4%，CR为29.2%，PR为56.3%。值得注意的是，泽布替尼是首款获得FDA突破性疗法认定的“中国本土研发”抗癌疗法，堪称零的突破。

       一年只打6针！HIV治疗模式或迎重大变革

       ViiV Healthcare公司宣布，长效创新HIV双药组合疗法，在一项名为ATLAS-2M的3期临床试验中达到主要终点。这一组合疗法由ViiV公司开发的cabotegravir和杨森（Janssen）公司开发的rilpivirine构成。试验结果表明，每8周注射一次这一双药组合疗法，与每4周注射一次的治疗方案相比，在HIV-1感染成人患者中，达到抑制病毒的非劣效性标准。ViiV公司已经递交了这款创新疗法的新药申请（NDA）并且获得FDA的优先审评资格，如果获得FDA批准，它将为HIV-1感染的治疗模式带来重大变革。

       Rilpivirine是已经在美国和欧盟获批的口服非核苷逆转录酶抑制剂（NNRTI），而cabotegravir为正在开发阶段的整合酶抑制剂（INI）。

       3期临床试验ATLAS-2M是一项为期48周的随机、开放标签、含活性对照的非劣效性研究，在1045名感染HIV-1病毒的患者中，评估长效cabotegravir和rilpivirine构成的组合疗法，每8周注射一次和每4周注射一次相比的抗病毒活性和安全性。

       研究结果表明，每8周注射一次后的总体安全性和抗病毒活性与每4周注射一次方案的结果一致。换句话说，这减少了接受治疗的次数，为患者带来更好的便利性，向造福于患者的目标又进一步。3期临床试验ATLAS-2M的详细结果将在即将召开的科学会议上公布。

       “剑指”前列腺癌！安斯泰来/辉瑞创新疗法获FDA优先审评资格

       安斯泰来和辉瑞公司宣布，美国FDA接受了为Xtandi（enzalutamide）递交的补充新药申请（sNDA），治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者。FDA同时授予这一申请优先审评资格。如果获批，这一疗法可能显著改善mHSPC患者治疗的疗效和安全性。FDA预计在今年第四季度作出回复。

       Xtandi是一种特异性雄激素受体抑制剂，它不但能够阻断雄激素与受体的结合，而且能够抑制受体向细胞核内转移，且抑制雄激素受体与DNA的结合。因此它不仅仅是雄激素受体的拮抗剂，而且对雄激素信号通路也有抑制作用。目前，这款产品已经获得FDA批准，治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者。

       这一申请是基于一项名为ARCHES的3期临床试验结果。在这项随机双盲3期临床试验中，1150名mHSPC患者接受了Xtandi或安慰剂的治疗。患者同时接受雄激素剥夺疗法（ADT）。试验结果表明，Xtandi与ADT构成的组合疗法达到了试验的主要终点，与安慰剂和ADT联用相比，治疗组将患者出现放射学进展或死亡的风险降低61%（HR=0.39， 95% CI：0.30-0.50，p<0.001）。与对照组相比，Xtandi+ADT治疗组中更多患者的前列腺特异性抗原（PSA）降低到无法检测到的水平（p<0.001）。这一试验结果已经在Journal of Clinical Oncology上发表。

       多发性骨髓瘤迎劲敌！GSK公司BCMA抗体偶联药临床试验表现亮眼

       葛兰素史克（GSK）公司宣布，该公司靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体偶联药物belantamab mafodotin（GSK2857916），在治疗接受过多种前期疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的关键性2期临床试验（DREAMM-2）中获得积极结果。这一试验的数据将支持GSK在今年年底之前递交新药申请，有望明年为这些治疗选择非常有限的MM患者造福。

       Belantamab mafodotin是一款抗体偶联药物，也是GSK公司的重点研发项目之一。它将人源化抗BCMA抗体与细胞**剂连接在一起。通过靶向BCMA将细胞**剂特异性送入MM细胞中起到杀伤癌细胞的作用。BCMA是近年来非常热门的靶点之一，它是一种跨膜糖蛋白，属于肿瘤坏死因子（TNF）受体超家族，又被称为TNFRSF17或CD269。这一蛋白的重要特点是它在所有MM细胞上高度表达，而且它不在其它正常组织中表达（除了浆细胞）。因此，这一靶点成为多家医药公司和研究机构开发治疗R/R MM患者的热门靶点。

       关键性研究DREAMM-2是一项随机、开放标签的试验，共有196例R/R MM患者参与其中。该试验达到了它的主要临床终点，belantamab mafodotin能够为患者的总缓解率（ORR）带来具有临床意义的显著改善。此前的DREAMM-1试验数据分析表明belantamab mafodotin能够达到60%的ORR，完全缓解率达到15%，无进展生存期（PFS）达到12个月。DREAMM-1和DREAMM-2在安全性和耐受性方面表现基本一致，相关数据会在即将召开的科研会议上公布。