银河娱乐网站网址大全注册网站 基因疗法治疗罕见遗传病 获先进治疗指定

       再生医疗先进疗法，又称RMAT，是鼓励在基因和细胞等治疗领域有突破性的治疗方法。

       最新的RMAT被授给了小公司，Mustang生物。

       这家不见经传的小公司，主打用慢病毒来开发基因治疗。

       慢病毒（lentilvirus）是一种病毒载体，用在基因治疗。

       Mustang生物的MB-107，利用慢病毒作为载体的基因疗法，正在研究用于治疗一种罕见的遗传性疾病，X连锁严重合并免疫缺陷(SCID)，也被称为泡泡男孩病。

       这个遗传疾病因为儿童面临严重的感染风险，孩子本身没有免疫功能系统，因此，必须时刻被放置在一个保护的外壳内，所以被成为“泡泡男孩”。

       美国FDA授予MB-107再生医学高级疗法（RMAT）指定。

       这个基因治疗目前正在圣犹大儿童医院（St. Jude Children’s Hospital）进行。

       获得了这个先进疗法，就相当于获得了快速审评的绿色通道。RMAT 类似于药物/生物药的突破性疗法资格。

       获得了这个资格，可以获得新产品的加速审评，以及在开发过程中获得更深入的监管指导。

       此外， 还有哪些治疗罕见病的基因疗法，获得了这个突破性疗法的资格了呢？

       健点子ihealth小编带你一览FDA授予的RMAT基因疗法：

       RP-L102， 火箭制药（Rocket Pharma)研发的基因疗法，以慢病毒(lentiviral)做为载体，研究治疗范尼科贫血。

       范尼科贫血（FA）是先天性再生再生障碍性贫血一种。

       此外，Humacyte公司的细胞治疗产品，Humacyl也获得了再生医学先进疗法（RMAT）资格。

       Humacyl是人用无细胞血管（Human Accelluar Vassel, HAV），为血液透析的患者提供血管通路。这也是第一例被指定为先进疗法的再生医疗产品。

       获得RMAT的基因/细胞疗法一览：