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热门推荐: nomacopan 重组小蛋白 Alexion
来源:新浪新闻
  2020-01-13
日前,Akari Therapeutics公司公布了C5补体抑制剂nomacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)III期CAPSTONE研究的积极中期数据。

       日前,Akari Therapeutics公司公布了C5补体抑制剂nomacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)III期CAPSTONE研究的积极中期数据。

       这是一项三部分、两队列、随机、开放标签研究,在既往未接受过补体抑制剂治疗(初治)、输血依赖的PNH患者中开展。研究中,患者随机分配,接受每日一次皮下注射nomacopan或标准护理(SOC:输血,抗凝或不抗凝)治疗6个月。6个月后,SOC组患者接受nomacopan治疗3个月,nomacopan组患者继续接受nomacopan治疗额外三个月。该研究的主要终点是:血红蛋白(Hb)稳定,定义为Hb水平大于研究前随机期每例患者的设定值、且在6个月治疗期间避免包装红细胞(PRBC)输注。所有患者如果Hb低于设定值都将接受输血。

       此次公布的数据来自进入研究的首批8例患者。中期数据显示,接受nomacopan治疗的所有患者达到了输血非依赖(即摆脱输血依赖)的主要终点:在治疗的前6个月,随机分配至nomacopan的4例患者没有接受输血,而随机分配至SOC的4例患者都接受了输血。两组患者具有相似的历史输血水平和平均Hb设定值,治疗差异具有统计学意义(p=0.034)。

       在II期COBALT PNH研究中,8例患者中有6例在治疗前为输血依赖,治疗3个月后,这6例患者有3例摆脱输血依赖,其余3例在长期随访安全性研究中摆脱输血依赖(定义为:6个月无输血)。这6例患者中,除了一例患者在过去12个月内接受过一个单位PRBC之外,其余患者都在长达两年的时间内保持输血非依赖。

       截至目前,共有14例PNH患者在4项临床试验中接受了nomacopan治疗。额外的III期中期数据将在2020年6月11-14日举行的欧洲血液学会(EHA)年会上公布。

       nomacopan的竞争优势(协同C5和LTB4抑制)

       Nomacopan是一种重组小蛋白(16740Da),高度可溶且稳定,作用于补体成分C5,能防止C5a的释放和C5b-9(又名膜攻击复合物)的形成,同时也能特异性地抑制白三烯B4(LTB4)。C5和LTB4均为人体免疫/炎症反应中的重要组分。Nomacopan临床开发用于治疗PNH、大疱性类天疱疮、特应性角膜结膜炎、血栓微血管病。

       Akari正在开发一种新的、室温稳定的、高浓度nomacopan配方,允许小体积0.3mL、低粘度注射,采用类似胰岛素注射笔的注射器,可提供一周的每日一次皮下注射。III期CAPSTONE研究的患者入组目前已被推迟,以便应用这种新的配方。

       Soliris是Alexion开发的一款重磅C5补体抑制剂,于2007年上市,已被批准治疗4种罕见病,包括PNH。该药是全球最畅销的孤儿药之一,2018年销售额高达35.63亿美元,是Alexion名副其实的“现金牛”。目前,该公司正在不断开发Soliris的新适应症,同时也在开发升级版产品Ultomiris,后者是首个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂,也已被批准用于治疗PNH。

       目前,Soliris和Ultomiris也面临着PNH开发管线中其他补体抑制剂的潜在竞争。除了nomacopan,Apellis公司最近也公布了C3补体抑制剂pegcetacoplan头对头III期PEGASUS研究的结果,数据显示,pegcetacoplan疗效击败Soliris。在主要疗效终点方面,治疗第16周Hb校正平均值具有统计学上的显著改善(+2.4g/dL vs -1.5g/dL;差异=3.8g/dL,p<0.0001)。在关键次要终点方面也显示出显著疗效:治疗第16周,pegcetacoplan治疗组85%的患者无输血,Soliris治疗组比例为15%。

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