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       临床阶段的基因治疗公司Adverum Biotechnologies近日公布了玻璃体腔内注射（IVT）基因疗法ADVM-022治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD）I期OPTIC研究队列1-4新的阳性中期数据。该研究在需要频繁注射抗血管内皮生长因子（VEGF）的患者中开展，结果显示，低剂量和高剂量ADVM-022单次治疗大幅降低了年化抗VEGF注射频率。特别是，接受高剂量单次治疗的队列1患者，维持零次抗VEGF抢救性注射的疗效超过了15个月。

       ADVM-022是一种新型的基因治疗方法，正开发用于治疗湿性AMD和糖尿病黄斑水肿（DME），该疗法可以持续提供aflibercept（阿柏西普），这是拜耳/再生元重磅眼科药物Eylea的活性药物成分。Eylea需要定期注射，而ADVM-022有潜力成为一种“一劳永逸”的IVT注射疗法，有望显著减轻全球数百万湿性AMD和DME患者的治疗负担。

       OPTIC是一项多中心、开放标签、剂量范围I期研究，旨在评估对抗VEGF治疗有反应的湿性AMD患者单次玻璃体内注射ADVM-022的安全性和耐受性。队列1（n=6）和队列4（n=9）的患者接受高剂量（6×10^11vg/眼）的ADVM-022治疗，队列2（n=6）和队列3（n=9）的患者接受低剂量（2x10^11vg/眼）的的ADVM-022治疗。第1和第2组使用的13天预防性口服类固醇，第3组和第4组的患者接受了6周的预防性类固醇滴眼液。研究的主要终点是单次IVT给药后ADVM-022的安全性和耐受性。次要终点包括最佳矫正视力（BCVA）的变化、视网膜中央厚度（CRT）的测量、抗VEGF抢救性注射的需要。

       此次是第一次公布全部4个队列的中期数据（截止日期2020年7月23日），包括初步的安全性数据。这些数据进一步证实了ADVM-022具有大大减轻湿性AMD患者治疗负担的潜力：

       ——ADVM-022继续显示强劲治疗应答：平均BCVA继续维持，平均CRT继续改善；

       ——队列1（高剂量）患者单次IVT注射实现了长达15个月的零抗VEGF挽救性注射治疗。

       ——进一步证实了剂量效应证据：高剂量组100%患者（队列1:6/6）无需挽救性注射治疗；低剂量组67%的患者（队列2和3：10/15）无需挽救性注射治疗。

       ——在ADVM-022给药后，年化抗VEGF注射率大幅降低：高剂量组降低100%，低剂量组降低87%。

       ——ADVM-022继续显示出良好的耐受性，4个队列显示良好的安全性特征：所有ADVM-022相关的眼部不良事件均为轻度（78%）至中度（22%），1例被认为与ADVM-022有关的中度复发性葡萄膜炎患者对类固醇滴眼液有反应（队列1）。观察到的眼部炎症均对类固醇滴眼液有反应。没有后部炎症的临床或荧光证据，无血管炎、视网膜炎、脉络膜炎、血管闭塞或眼内炎。

       ——队列4的早期证据与队列3一致，表明与队列1和队列2使用的口服类固醇预防方案相比，类固醇滴眼液的预防方案可减少不良事件和炎症。

       OPTIC研究的顶级注册研究员、内华达大学眼科临床副教Arshad M.Khanani表示，一次性玻璃体内注射ADVM-022后表现出的持久解剖治疗反应是史无前例的，考虑到入组的患者很难治疗、而且以前需要频繁注射来维持视力，这一点值得高度关注。迄今为止的安全性分析表明，ADVM-022具有良好的耐受性，并且预防性类固醇滴眼方案在限制早期眼部炎症方面是有效的。

       参考来源：Adverum's gene therapy shows encouraging action in wet AMD study