北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”, 股票代码“1228.HK”),是一家全球化的生物制药公司,作为全球罕见疾病领域的领 先公司,北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布,在北京首都儿科研究所开展的CAN108(maralixibat)治疗胆道闭锁(BA)的II期EMBARK研究中,已完成在中国的首例患者给药。该治疗BA的全球EMBARK研究,是一项多中心、随机对照的II期研究,旨在评价CAN108治疗Kasai手术后BA患者的有效性和安全性,预期将在全球招募72例患者,其中包括在中国招募20例患者。
北海康成和Mirum制药公司(以下简称“Mirum”)已签订了maralixibat在大中华区开发和商业化独家许可协议。根据协议条款,北海康成已获得在大中华区针对阿拉杰里综合征(ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和胆道闭锁(BA)开发和商业化的独家授权。
北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示,“我们很高兴在北京久负盛名的首都儿科研究所完成胆道闭锁CAN108试验在中国的首例患者给药。伴随着用于治疗阿拉杰里综合征(ALGS)的CAN108在博鳌乐成国际医疗旅游先行区获批‘先行先试’,我们正在中国推进CAN108的两个适应症,同时希望为罕见肝病患者带来新的治疗方案。”
关于胆道闭锁(BA)
胆道闭锁(BA)是一种在出生后前几周出现的胆管系统进行性炎症性疾病,表现为长时间的黄疸、无胆汁粪便和尿色较深。BA的病因和发病机制仍不明确,可能是多因素的。西方国家BA的患病率估计为0.5 - 0.8/10,000例活产婴儿,低于亚洲人报告的患病率(日本1.04/10,000;中国台湾地区1.78/10,000)。BA在西方国家是公认的孤儿病,其与胆汁淤积性肝病损伤、进行性纤维化直至肝硬化相关,导致门静脉高压和肝衰竭,需要进行肝移植,如果不给予治疗,将会危及生命。标准治疗是Kasai手术作为一线干预。然而,大约40% - 50%接受Kasai手术的患者在2岁之前仍需要进行肝移植,这使BA成为全球儿童肝移植的主要原因,且突显了BA大量未满足的医疗需求。
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