3月12日,Pearl Bio宣布与默沙东签订一项许可、合作和选择协议,将通过其专有的GRO(Genomically Recoded Organisms)平台,以共同发现与开发针对癌症、包含非标准氨基酸的生物制品疗法。根据协议,Pearl有资格获得总计高达10亿美元的预付款和里程碑付款等款项。
剑指生物合成疗法
Pearl Bio总部位于马萨诸塞州,是在耶鲁大学医学院教授Farren Isaacs和斯坦福大学的Michael Jewett博士的研究基础上建立起来的。2013 年,Farren Isaacs与哈佛大学医学院合成生物学家 George Church等合作者发表了一篇关于基因组重编码生物(GROs)的论文。其主要想法是利用自然界存在的20种氨基酸以外的氨基酸生成蛋白质,提供更好的药物分子基础。
默沙东看到了这一想法的潜力,斥资10亿美金与Pearl Bio合作开发 GROs,并推进合作开发出的候选药物。
合作双方最初计划将这项技术应用于抗癌生物疗法的发现和开发。Pearl Bio 公司联合创始人兼总裁Amy Cayne Schwartz在一份声明中说:Pearl Bio的目标是创造出具有可调特性的多功能候选疗法,以解决生物制剂面临的一些关键缺陷。
从理论上讲,使用合成氨基酸(而不仅仅是自然界中的20种氨基酸)的能力可以使研究人员生成活性更强的蛋白质,并找到解决长期存在的问题的方法,例如如何优化ADC药物中的药物-抗体比例。
MNC争相布局
合成生物学,广义上是指通过构建生物功能元件、装置和系统,对细胞或生命体进行遗传学设计、改造,使其拥有满足人类需求的生物功能,甚至创造新的生物系统。
合成生物学作为一项颠覆性技术和前沿技术,已成为一条新的黄金赛道。
除默沙东以外,强生、赛诺菲等MNC在这一领域也很活跃。
2024年1月8日,强生宣布已达成最终协议收购Ambrx Biopharma,后者是一家临床阶段的生物制药公司,拥有专有的合成生物技术平台,用于设计和开发下一代抗体偶联药物(ADC),在全现金合并交易中,总股本价值约为20亿美元。
Ambrx公司于2003年脱胎于斯克里普斯研究所(The Scripps Research Institute)。该公司开创了扩展的遗传密码技术平台,使用工业标准细胞系将合成氨基酸(SAA)结合到任何选定位点的蛋白质中。SAAs允许工程精密生物制品具有位点特异性,可以均匀和稳定地偶联,克服了传统偶联技术的局限性。
2019年12月9日,赛诺菲计划以25亿美元现金收购合成基因组公司 Synthorx,以强化其免疫肿瘤产品线。
Synthorx成立于2014年,其核心技术源于斯克利普斯研究所(The Scripps Research Institute, TSRI)Floyd Romesberg博士的研究成果。使用合成生物学技术在天然的A-T和G-C碱基对之外,创建了一对新的碱基对(名为X-Y),可以将非天然氨基酸嵌入到重组蛋白中,从而改变蛋白的特性,后续还可通过在含活性基团的非天然氨基酸位点定向引入偶联物(比如PEG)延长半衰期和改变结合特异性等。
2021年12月,拜耳和Redmile集团牵头对GRO Biosciences 进行了2500万美元的投资。GRO Biosciences 是一家新兴的生物技术公司,利用突破性科学扩展氨基酸字母表并推进蛋白质疗法开发。
此次筹集的资金将支持 GRO 平台的开发、生物工艺制造的扩大、临床前验证研究和 IND 启用研究,用于 GRObio 用于治疗自身免疫和代谢疾病的独特非标准氨基酸 (NSAA) 蛋白质疗法管线。
小 结
不论是先发入局的赛诺菲和强生,还是后来者默沙东,都看中了新型氨基酸衍生出的新药和新疗法背后的潜力。据麦肯锡数据,预计到2025年,合成生物学与生物制造的经济影响将达到1000 亿美元。除弹药充足的国际大药企外,华熙生物、梅花生物和金城医药等国内企业也在布局合成生物产业。在广阔的全球产业前景下,谁能脱颖而出,值得期待。
合作咨询
肖女士 021-33392297 Kelly.Xiao@imsinoexpo.com