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7月23日,Mesoblast公司宣布美国FDA已接受其细胞疗法Ryoncil(remestemcel-L)的生物制品许可申请(BLA)重新提交,用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)儿童,该申请的PDUFA日期为2025年1月7日。新闻稿指出,如果获得批准,Ryoncil将成为美国首个同种异体“现货型”细胞疗法,也是首款针对18岁以下SR-aGVHD儿童患者的细胞疗法。
约有50%接受同种异体骨髓移植(BMT)的患者会发生急性GVHD。全世界每年有超过3万名患者接受同种异体BMT治疗,而且这一数字还在不断增加。在最严重的急性GVHD患者中,尽管接受最佳的疗法治疗,患者的死亡率仍高达90%。目前,尚无获美国FDA批准用于治疗12岁以下SR-aGVHD儿童患者的疗法。
此前已公开的一项3期试验结果显示,患者接受Ryoncil治疗后第28天的客观缓解率(ORR)为69%,与45%历史控制率相比,有统计学意义的显著增加。在接受至少一次输注治疗且随访100天的患者中,患者的死亡率为22%。而接受初始类固醇治疗无效的患者第100天死亡率高达70%。
▲Mesoblast的后期临床研发管线(图片来源:Mesoblast官网)
Ryoncil是一种间充质干细胞,它通过抑制T细胞增殖,和下调促炎细胞因子和干扰素的产生,来调节T细胞介导的炎症反应。此前,它的生物制品许可申请已获得美国FDA授予的优先审评资格。目前,Ryoncil正在被开发用于其它疾病的治疗,包含已启动3期临床试验检验它用于治疗严重COVID-19患者的急性呼吸窘迫综合征的疗效。
本次受理为Ryoncil(remestemcel-L)向FDA递交BLA后的第三次受理,期待这款创新疗法的研发进程顺利。此前2次BLA情况和第3次BLA申请相关进展事项简介如下:
·2019年5月,Mesoblast第一次向FDA提交BLA申请。2020年10月,FDA发布了一份关于remestemcel-L用于SR-aGVHD治疗BLA的完整回复函。尽管FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)以9:1的投票结果认为,现有数据支持其在SR-aGVHD儿科患者中的有效性,但是FDA建议Mesoblast在成人和/或儿科患者中至少增加一项随机对照研究,以提供进一步的证据证实remestemcel-L对SR-aGVHD的有效性。
·2023年3月,Mesoblast第二次向美国FDA提交上市申请;4月,FDA接受了remestemcel-L的BLA申请,并授予其优先审评资格。2023年8月,Mesoblast公布了FDA关于此疗法用于治疗SR-aGVHD儿科患者的BLA完整回复函。FDA表示,需要该公司提供更多支持申请批准的数据,并且希望在新的临床试验开始之前,解决remestemcel-L在CMC方面的问题。
·2024年3月, Mesoblast再次向FDA递交了临床试验新增数据,FDA称Mesoblast 的3 期疗法数据可支持重新提交remestemcel-L治疗SR-aGVHD儿科患者的BLA申请。7月初,Mesoblast宣布已重新向美国FDA提交了remestemcel-L的BLA申请。
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