在中国市场第一款CAR-T疗法上市整整3年半之后,仍然没有一款CAR-T疗法被成功纳入国家医保药品目录。
备受关注的2024年的国家医保药品目录调整谈判竞价,在10月底刚刚结束,有消息人士称,国内相关的CAR-T研发公司,甚至都没有露面。
在所有未被纳入医保支付范围的药物中,CAR-T疗法可能是最被大众所关注的一个细分品类。
大致的原因,有两个。
第一个原因,是神奇的疗效。
相比于很多大热的肿瘤靶向药,其实治疗效果只是将病人的生存期增加几年甚至只有几个月,CAR-T属于那种真正有可能“起死人而肉白骨”的革命性疗法,它的理论上限,是患者的痊愈。
世界上第一例成功的CAR-T治疗白血病的案例在美国。
在2012年一个叫艾米丽的七岁女孩,她得了淋巴细胞白血病已经几年了,经历了多次复发和化疗,已经处于绝境,也因此成为了第一例CAR-T疗法的受试对象。
最终的治疗效果,让所有的医护人员震撼无比:23天后,艾米丽体内的肿瘤细胞已经消失,完全检测不到了。
目前,艾米丽已经健康地生活了十几年。在人类肿瘤的治疗史上,如此革命性的治疗手段,实属凤毛麟角。
第二个原因,是和疗效一样惊人的价格。
尽管中国市场的CAR-T疗法的价格已经远远低于全球其他国家的价格,但是仍然达到了100万~120万的区间。
对于绝大部分普通人来说,这仍然是一个远超可承受水平的数字。
能否纳入医保支付,已经成为CAR-T疗法临床推广的成败之关键。
但是目前来看,如果CAR-T疗法仍然保持在目前的价格带,纳入医保的前景并不乐观。
虽然没有任何明文的规定,但是从长期的数据观察来看,“年治疗费用20万”是一款药物或者疗法能否被医保接受的隐形上限。
即使偶尔有药物被纳入医保的价格能够突破这个上限,也不会差距过大,但是动辄100万人民币起步的CAR-T疗法,实在超过太多了。
虽然生命都是平等的,但是在家底并不厚实的前提下,“100万救1个人”和“100万救5个人”,医保可能只能选择后者。
长期来看,CAR-T疗法要想被纳入医保支付范围,还是只能寄希望于技术的不断迭代,直到CAR-T疗法的成本可以显著下降。
从当下行业的技术发展趋势来说,确实已经有一些技术路径,显示了这样的苗头,比如说通用型CAR-T。
现在的CAR-T疗法,还是“一人一药”的模式,需要针对每个病人进行个性化的制备,这也是成本高企的原因之一,标准化的通用型CAR-T疗法,通过大规模制备的方式,有可能实质性地降低成本。
目前,国外已经有一些通用型CAR-T疗法已经进入了临床试验阶段,国内也有一些企业在跟进。
但是CAR-T疗法商业化破局的关键,并不在于医保,而在于攻克更多的适应症。
高昂的价格是限制临床使用的一个因素,但是适应症的狭小,是更重要的因素。
国内已经获批上市的几款CAR-T疗法,都是针对血液瘤的治疗,且只能作为三线甚至四线疗法使用。
每年的新发病人数本就不多,再经过一线和二线疗法的层层筛选,留给CAR-T的潜在患者群体,其实已经非常有限了,然后还要用100万元的支付条件,再筛选一遍。
也正是因为如此,国内上市的几款CAR-T疗法,每年能实际治疗的病人,大约在200人这个数量级,最终的收入,可能连生产成本和销售成本都难以覆盖。
如果能够攻克足够大的适应症,即使完全是患者自费支付,在有效治疗结果的保证下,哪怕不纳入医保支付,CAR-T疗法完成商业化闭环也是极有可能的。
无论如何,作为一种提供了全新可能性的创新疗法,CAR-T的临床意义怎样强调都不为过。
虽然目前的价格高昂,覆盖的适应症也有限,但是其未来的前景值得所有人憧憬。
国内在这个领域的发展水平,和医药发达国家并没有显著的差距,因此更需要行业、资本、政策等各个层面的支持。
眼下面临的种种困难,是走向更高可能性的必经之路,如果中国的CAR-T企业都倒在这个阶段,那无疑是让人痛心疾首的巨大悲剧。
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