银河娱乐网页版体育真人 Ionis宣布FDA接受donidalorsen的新药申请

       2024年11月4日，Ionis Pharmaceuticals（“Ionis”）宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已受理donidalorsen 的新药申请 (NDA)，用于预防成人和 12 岁及以上儿童患者遗传性血管性水肿 (HAE) 发作，PDUFA行动日期定为 2025 年 8 月 21 日。如果获得批准，donidalorsen 将成为首 款治疗遗传性血管性水肿的RNA 反义疗法。

       Donidalorsen 是一款在研、潜在同类首 创的RNA 反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，旨在精确靶向以沉默前激肽释放酶（PKK）的表达，中断导致HAE攻击的通路。PKK在激活与HAE急性发作相关的炎症介质中起重要作用。通过沉默PKK的产生，donidalorsen可能是治疗HAE的有效预防方法。

       FDA 此前于 2023 年授予 donidalorsen 孤儿药资格认定。大冢制药拥有donidalorsen在欧洲和亚太地区商业化的独家权利，正准备今年向欧洲药品管理局 （EMA） 提交上市许可申请 （MAA）。

       2024年6月，Ionis报告了donidalorsen 在治疗遗传性血管性水肿患者的3 期临床试验OASIS-HAE 和OASISplus 中的积极结果。研究显示，donidalorsen以每月和每两月的给药方案进行治疗，一年后患者的HAE发作频率显著且持续降低超过90%；从其他预防性治疗转换至donidalorsen治疗的患者，其月均HAE发作率相较于基线进一步降低了62%，其中84%的患者更倾向于使用donidalorsen。

       关于遗传性血管性水肿

       HAE是一种常染色体显性遗传病，以反复发作的、无法预测的自限性皮肤及黏膜下水肿为特征，通常累及颜面部、四肢、呼吸道、胃肠道等黏膜；HAE患病率仅为1. 5/100 000，通常于30岁前起病，水肿常呈急性发作，非对称性，非凹陷性，不伴瘙痒，具有一定的自限性，常于3-5天自行缓解，但发生喉头水肿时会危及生命。

       关于Ionis Pharmaceuticals, Inc.

       30多年来，Ionis一直是RNA靶向治疗领域的领导者，开拓了新的市场，改变了治疗标准。Ionis目前有四种已上市的药物和一个有前景的后期管道，重点是心血管和神经系统特许经营权。我们的科学创新始于并将继续，因为我们知道病人依赖于我们，这推动了我们成为基因医学领导者的愿景，利用多平台方法发现、开发和提供改变生命的疗法。

       资料来源：

       1.Ionis