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       2024年11月19日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

       RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向运动神经元退化的根源。该药物通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。临床前研究显示，RAG-21具有显著的敲低效果和良好的安全性。作为一款新型RNA疗法，RAG-21为目前尚无疾病修饰疗法的FUS-ALS患者带来了改善预后的新希望。这是我们在ALS领域获得的第二个FDA孤儿药物认证，此前RAG-17已获得针对SOD1-ALS的认证，表明了我们征服ALS的坚定承诺。

       孤儿药认定由FDA授予，旨在鼓励用于治疗罕见病（在美国影响少于20万人的疾病）的药物和生物制品的开发。获得孤儿药认定的公司将享有多项激励措施，包括自市场批准之日起的七年市场独占权以及新药申请费用的豁免。

       关于RAG-21

       RAG-21通过RNA干扰（RNAi）机制选择性敲降FUS 基因的表达，从而降低有毒FUS蛋白的生成，靶向FUS-ALS的根本病理问题。通过中美瑞康的SCAD?递送平台，RAG-21能够在中枢神经系统（CNS）实现靶向、高效、持久的基因敲降。临床前数据表明，RAG-21具有缓解运动神经元退化并改善疾病预后的潜力，为这一侵袭性ALS亚型患者带来了希望。

       关于ALS及FUS基因突变

       ALS是一种无法治愈的严重的神经退行性疾病，选择性地损伤皮层与脊髓内的运动神经元。大多数患者在确诊后2-5年内因呼吸衰竭去世。FUS基因突变与一种特别侵袭性的ALS类型相关，其特点是发病早且进展迅速。这些突变导致毒性FUS蛋白的积累、定位错误以及神经元内异常包涵体的形成，最终引发运动神经元退化。

       关于中美瑞康

       中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCAD?、LiCO?等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性疾病、神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。

       资料来源：

       1.中美瑞康