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       2024年11月18日，Arrowhead Pharmaceuticals（“Arrowhead”）宣布，公司已向美国食品药品管理局 (FDA)递交了小干扰RNA药物plozasiran的上市申请，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS)。

       家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种严重且罕见的疾病，通常由各种单基因突变引起。FCS导致极高的三酰甘油（TG）水平，通常超过880 mg/dL。这种严重的升高可导致各种严重的症状和体征，包括急性且可能致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知问题。目前，在美国没有足够的治疗方法可以充分治疗FCS。

       Plozasiran（ARO-APOC3），是一种首 创RNAi疗法，旨在减少载脂蛋白C-III（APOC3）的产生，APOC3是富含三酰甘油的脂蛋白（TRLs）的一个组成部分，也是三酰甘油代谢的关键调节器。APOC3通过抑制TRLs的脂蛋白脂酶分解和肝脏受体对TRL残余物的摄取来增加血液中的三酰甘油水平。使用plozasiran治疗的目标是降低APOC3的水平，从而减少三酰甘油并使脂质恢复到更正常的水平。

       在多项临床研究中，plozasiran已在家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）、严重高三酰甘油血症（SHTG）和混合型高脂血症患者中显示出减少三酰甘油和多种致动脉粥样硬化脂蛋白的效果。plozasiran的SUMMIT临床研究项目和3期PALISADE研究支持了NDA的递交。PALISADE成功达到了其主要终点和所有多重控制的关键次要终点，包括三酰甘油（TG）、载脂蛋白C-III（APOC3）的显著减少以及急性胰腺炎（AP）发生率的降低。

       在PALISADE研究中，plozasiran在25毫克组中实现了深度且持久的三酰甘油减少，从基线变化中位数为80%，并且在汇总的plozasiran 25毫克和50毫克组中与安慰剂相比，急性胰腺炎风险降低了83%。

       迄今为止，plozasiran总体上耐受性良好。在PALISADE研究中，最常报告的与25毫克剂量相关的不良事件包括腹痛、COVID-19、鼻咽炎和恶心。

       除了PALISADE 3期研究之外，Plozasiran 正在SUMMIT临床研究项目中进行调查，包括针对SHTG患者的SHASTA研究以及针对混合型高脂血症患者的MUIR和CAPITAN研究。

       Plozasiran在治疗FCS患者中的应用已被美国食品药品监督管理局授予突破性疗法称号、孤儿药和快速通道地位，并被欧洲药品管理局授予孤儿药称号。

       关于Arrowhead Pharmaceuticals

       Arrowhead Pharmaceuticals开发的药物通过抑制致病基因来治疗难治性疾病。Arrowhead 疗法利用广泛的 RNA 化学成分组合和高效的给药模式，触发 RNA 干扰机制，诱导快速、深入和持久地敲除目标基因。RNA 干扰或 RNAi 是活细胞中存在的一种机制，可抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的产生。Arrowhead Pharmaceuticals基于 RNAi 的疗法利用了这种基因沉默的自然途径。

       资料来源：

       1.Arrowhead