银河娱乐网页版老虎机 大冢制药获Ionis渐冻症ASO疗法全球权益

       近日，大冢制药（Otsuka）宣布与Ionis Pharmaceuticals达成合作，获得后者在研的反义寡核苷酸（ASO）药物ulefnersen（研发代号：ION363）的全球独家权益。该产品正在被开发用于治疗由融合肉瘤（FUS）基因突变引起的肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）患者。

       根据协议条款，大冢制药将向Ionis支付1000万美元的预付款，以及基于监管批准和销售目标实现情况的里程碑付款。Ionis 也有资格从产品销售中获得特许权使用费。大冢将申请监管部门的批准，并在全球范围内独家进行产品的生产和销售。

       该协议标志着大冢制药继获得遗传性血管性水肿发作抑制药物 donidalorsen在欧洲和亚洲（包括日本）的开发和销售权后，第二次从 Ionis引入反义寡核苷酸（ASO）药物。

       ALS是一种严重的神经退行性疾病，患者的运动皮层、脑干和脊髓中的运动神经元会发生选择性退化，因此会逐渐丧失运动能力和呼吸功能，最终导致死亡。其中，约10%的案例属于遗传性ALS，这类患者的疾病发生与涉及不同细胞过程的数十个基因突变有关，其中一个名为FUS的基因突变发生率较高。与典型的ALS不同，FUS-ALS在年轻人中更为常见，平均发病年龄在40岁左右，其特点是疾病进展极快。

       关于Ulefnersen

       Ulefnersen（ION363）是由Ionis开发的一种针对肉瘤融合蛋白 (FUS) 转录本第 6 个内含子的反义寡核苷酸 (ASO) ，以非等位基因特异性方式沉默 FUS。目前处于临床3期。Ulefnersen旨在减少肉瘤（FUS）蛋白融合的产生，以治疗由FUS基因突变引起的ALS患者，Ulefnersen可以在 ALS-FUS 疾病相关小鼠模型中降低大脑和脊髓中 FUS 蛋白的出生后水平，从而延缓运动神经元变性。

       关于 Ionis Pharmaceuticals, Inc.

       30多年来，Ionis一直是RNA靶向治疗领域的领导者，开拓了新的市场，改变了治疗标准。Ionis目前有四种已上市的药物和一个有前景的后期管道，重点是心血管和神经系统特许经营权。我们的科学创新始于并将继续，因为我们知道病人依赖于我们，这推动了我们成为基因医学领导者的愿景，利用多平台方法发现、开发和提供改变生命的疗法。

       资料来源：

       1.网络新闻