2024年12月23日,维亚臻 1 类新药普乐司兰钠注射液(VSA001)拟纳入优先审评,在饮食控制基础上,用于降低家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的甘油三酯水平,进而减少急性胰腺炎的发生风险。目前该适应症已经在美国处于上市申请阶段。这也是该靶点全球首个申报上市的药物。
VSA001 是一款肝脏靶向的小干扰 RNA(siRNA)药物,通过高效且持久地沉默载脂蛋白 C3(APOC3)的 mRNA 水平,以降低 APOC3 蛋白的表达,进而通过脂蛋白脂酶依赖性和非依赖性双重途径,有效降低血清甘油三酯和富含甘油三酯的脂蛋白水平。
2024 年 6 月 25 日心血管和代谢产品管线研发网络会上,该药在 FCS 成人患者中的关键 III 期 PALISADE 研究的最新结果被公布。
PALISADE 研究(NCT05089084)是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验。该研究共纳入 75 名受试者(分布在 18 个国家的不同研究中心),随机接受每三个月一次的 VSA001 25 mg(26 例)、50 mg(24 例)或安慰剂(25 例)皮下注射治疗,持续 12 个月。完成随机期的受试者有资格继续参加扩展期研究。
PALISADE 研究的主要终点是第 10 个月经安慰剂校正中位甘油三酯(TG)水平变化。结果显示,接受 25 mg 或 50 mg VSA001 治疗的患者分别实现了中位甘油三酯水平减少 80% 和 78%。
除了达到主要终点外,VSA001 还达到了所有关键性次要终点,包括第 10 个月和第 12 个月(平均)空腹甘油三酯从基线的百分比变化;第 10 个月空腹 APOC3 从基线的百分比变化;第 12 个月空腹 APOC3 从基线的百分比变化;在随机对照研究期间急性胰腺炎事件的发生率。研究数据还显示每三个月一次给药的 VSA001 在整个研究期间持续降低甘油三酯水平(中位数和平均值),且变异性低。
在安全性方面,VSA001 在 PALISADE 研究中表现出良好的安全性。不良事件(AEs)的受试者数量在 VSA001 和安慰剂组中相似。重度和严重不良事件在 VSA001 组中比在安慰剂组中更少见。最多的不良事件是腹痛、新冠肺炎、鼻咽炎、头痛和恶心。
关于维亚臻
维亚臻是一家立足于中国、放眼全球的小核酸药物治疗公司,旨在打造具备研发、生产和商业化全面能力的生物医药企业。公司成立于2022年,并与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals(NASDAQ:ARWR)建立长期战略合作关系。目前公司产品管线拥有三款处于临床研发阶段、针对心血管及代谢疾病领域的小核酸药物。?公司现有管线在同类竞品中处于领先位置,其在研靶点具有明确基因组学及生物学证据支持,并使用Arrowhead Pharmaceuticals已经验证的化学修饰及递送技术平台。公司采用中美协同的临床开发及注册策略,有助于加速在研产品的注册上市。
资料来源:
1.Insight数据库
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