位于波士顿剑桥的Scholar Rock（学者石）公司专注难治疾病的疗法开发，公司主打新药，SRK-015最新获得美国食药监局FDA的孤儿药资格。

       SRK-015是肌肉生长抑制素（Myostatin）活化的选择性抑制剂。 肌生长抑制素是生长因子TGF-β超家族的成员，主要在骨骼肌细胞中表达。

       Myostatin基因的缺失与肌肉质量和强度增加有关。

       学者石公司开发的SRK-015，通过抑制肌肉生长抑制素的活化，希望能促进肌肉质量和肌力增加，达到临床上有意义的改善。

       公司希望推进SRK-015用于脊髓性肌萎缩SMA患者治疗的临床开发。

       孤儿药物名称授予治疗少于20万人的罕见疾病的药物和生物制品。孤儿药物状态旨在促进罕见疾病的药物开发， 通过为药物开发商提供一些优惠和激励措施，包括临床研究设计和药物开发方面的援助，临床试验费用的税收减免以及经过产品批准后，享有七年的市场独占权。

       “我们很高兴美国食品和药物管理局授予SRK-015的孤儿药物资格，用于治疗患有SMA的患者，这个决定比预期的要早得多，“学者石公司CEO，Nagesh Mahanthappa博士说。“这是一个重要里程碑，我们计划在2018年第二季度进入用于患者治疗的一期临床试验。”

       这意味着，这个临床试验将在4月到6月间开始。

       脊髓性肌萎缩症是一种罕见的，通常致命的遗传性疾病，通常表现在幼儿身上。 SMA有四个类型。其中，SMAI型最为严重。

       其特征在于运动神经元（SMN）的丧失，导致四肢和躯干肌肉的萎缩以及渐进性肌无力。SMA的发病率约为10,000例新生婴儿中的一个。在国内，预计有数千名SMA患者。

       与另一种常见的肌营养不良，杜氏肌营养不良（DMD）主要影响男孩子不同的是，SMA同时影响男性和女性婴儿和儿童。

       目前，治疗SMA的新药主要是：百健公司的反义寡核苷酸调节SMN2的Spinraza，在美国和欧盟均获得批准。

       在研发的新药主要是AXS-101， 由AveXis公司开发，采用腺相关病毒载体来提供SMN基因。最近，AXS-101获得了日本的优先审评指定。

       在国内，罗氏公司的RO7034067已经获得了优先审评，用于治疗SMA治疗的临床试验预计将在今年下半年开始。

       SMA治疗新药一览

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