总部位于加州Oakland市的OrthoTrophix是一家致力于研发创新疗法,针对硬组织(骨,软骨和牙齿)疾病和病症的生物医药公司,其目前主要研发焦点是膝盖和其它关节软骨的再生和修复。近日,OrthoTrophix发布了一项其在研新药TPX100的临床2期试验的事后分析结果。依据日常生活中的KOOS(Knee injury and Osteoarthritis Outcome Score)功能,55%的骨性关节炎(OA)患者在膝关节功能得到了临床意义上改善的同时,膝关节软骨的体积和厚度也有显著增加。
骨性关节炎(OA)是世界上最常见的关节炎之一,也被称为退化性关节疾病。多发生于手关节、髋关节及膝关节。OA患者的软骨及骨面积会持续性地缓慢衰退,并不断恶化。OA会带来疼痛、僵硬、肿胀甚至导致残疾。美国有超过三千万OA患者,而全球有接近两亿四千万患者。目前并没有获批的病症缓解疗法。理想的病症缓解抗骨性关节炎药(DMOAD)需要在防止退化、骨面积及软骨厚度增加、以及临床方便等方面都有显著效果。到目前为止,已获批的相关疗法都是仅针对日常症状,并且无法阻止患病关节的退化。
TPX-100是一种新型的23肽,衍生自基质细胞外磷酸糖蛋白(MEPE)。MEPE是一种天然存在于人体内的蛋白质,由525个氨基酸组成的,可在硬组织和磷酸盐代谢中起到调节作用。在使用“西班牙山羊”作为动物模型的实验中,TPX-100以每周注射四次的方式施用于关节空间。后续分析表明存在正常透明软骨。而且,注射耐受性良好,没有观察到滑膜炎症或局部或全身**。此外,TPX-100所具有的诱导正常透明软骨再生的能力,在一个公认的涉及手术关节不稳定的OA模型中被证明。与对照相比,使用过TPX-100的关节其总组织学损伤评分显著降低,表明了TPX-100的修复益处。另外,由于分子量较小,TPX-100可以通过化学合成工艺制备。
此次报道的是一项随机、双盲、安慰剂对照、多剂量的2期研究的初步结果,在双膝病变的,轻度至中度髌骨-股骨OA患者中进行,旨在评估关节内注射TPS-100的安全性和有效性。试验结果显示,与施用安慰剂的膝盖相比,依据KOOS和WOMAC量表的测试结果,经TPX-100治疗的膝盖在第6个月和第12个月,都显示出了临床意义上的和统计显著的膝关节功能的改善。在预定义的、关键功能测量(日常生活中的KOOS功能)的响应者群体中,侧向胫股骨软骨厚度和体积在第12个月月末得到统计学显著改善(p=0.00007和0.0006)。此外,在动物模型中,与对比组的膝关节软骨损伤相比,TPS-100显示了关节软骨修复。
OrthoTrophix的首席医学官Dawn McGuire博士评论道:“我们的缓解人群分析,强烈预示一项相关性——TPX-100治疗后膝关节功能的显著改善,超过一半与软骨结构改善(MRI测量)有关。显然,OA治疗的理想疗效是OA患者的临床改善,OrthoTrophix已完成的TPX-100临床2期试验显示出了这样的益处。令人鼓舞的是,经TPX-100治疗有膝关节功能改善的膝盖,也伴有与其结构变化效果一致的软骨变化。”
参考资料:
[1] Clinical Benefits of TPX-100 in Knee Osteoarthritis Patients are Associated with Improvements in Knee Cartilage Structure Modification. Retrieved August 13, 2018, from https://www.biospace.com/article/releases/clinical-benefits-of-tpx-100-in-knee-osteoarthritis-patients-are-associated-with-improvements-in-knee-cartilage-structure-modification/
[2] 速递-骨性关节炎新药2期临床获得可喜进展. Retrieved August 3, 2018, from http://www.wuximediaglobal.com/速递-骨性关节炎新药2期临床获得可喜进展/
[3] OrthoTrophix. Retrieved August 13, 2018, from http://www.orthotrophix.com/
[4] The stages of osteoarthritis of the knee. Retrieved August 13, 2018, from https://www.medicalnewstoday.com/kc/stages-osteoarthritis-knee-310579
原标题:速递 | 显著改善膝关节功能,关节炎新药2期结果公布
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