9月4日，BioCryst制药公司宣布了ZENITH-1试验的初步结果，该试验显示，单剂量750mg口服药物BCX7353用于急性发作的遗传性血管性水肿（HAE）患者耐受性良好，同时多个疗效终点优于安慰剂 (p<0.05)。BCX7353是一种新型的口服血浆激肽释放酶选择性抑制剂，用于HAE的预防和急性发作的治疗。

        为了指导将来用于急性治疗HAE发作治疗的剂量和终点选择，ZENITH-1试验被设计为探索性研究，以确定BCX7353是否对几种评估HAE症状严重程度的不同疗效终点中的任何一个显示出具有临床意义的益处。

        在已经结束试验中的750mg剂量组，33例患者因HAE发作共接受95次治疗（64例用BCX7353，31例用安慰剂）。患者使用口服BCX7353或口服安慰剂进行盲法治疗，并使用可视疼痛评分(VAS)和标准化问卷记录其症状和发作的严重程度。研究还记录了患者使用任何标准护理(SOC)急性治疗药物的时间。BCX7353多个临床疗效优于安慰剂，数据如下：

        重要的是，与安慰剂相比，BCX7353口服1小时后就观察到症状和VAS评分的改善，并持续24小时。与安慰剂相比，BCX7353治疗24小时后，SOC的用药量减少了31.6%(p=0.0029)；用BCX7353治疗的患者中，64.1%的患者没有症状或症状轻微，而安慰剂治疗的病例中，有32.3%的患者达到这种程度(p=0.0038)。

        在ZENITH-1试验中，口服BCX7353（750mg）通常是安全和耐受性好的。在接受BCX 7353治疗的病人中没有发生严重的不良事件。无3级或4级不良反应，也无2级、3级或4级实验室异常。最常见的不良反应是鼻咽炎(BCX7353：3/64，安慰剂：0/31)、腹泻(BCX7353：3/64，安慰剂：0/31)和头痛(BCX7353：3/64，安慰剂：0/31)。两例患者停止研究，一名患者在服用BCX 7353后因短暂的局部性皮疹而停止试验，另一名安慰剂组患者因腹痛而停止研究。

        正在进行的ZENITH-1口服250mg和500mg剂量水平BCX7353的评估结果预计将在2019年第一季度获得。

        BioCryst首席执行官Jon Stonehouse表示：“ZENITH-1的这些结果，再加上我们在APeX-1中看到的结果，证明BCX7353将是治疗和预防HAE发作的第一种安全有效的口服药物。HAE治疗界急需口服治疗药物，期待完成APeX-2研究后将我们的产品审批申请提交给监管机构。”