日前，致力于为医疗需求未获满足患者推进变革性基因疗法的公司uniQure公布了AMT-061的2b期剂量确认研究的初步临床数据，该研究评估了AMT-061在中重度乙型血友病患者中的疗效。这些数据显示，所有3名患者在单次使用AMT-061 6周后，均能达到并维持治疗水平的因子IX（FIX）活性。

       AMT-061由携带编码FIX的Padua变体（FIX-Padua）的基因的AAV5载体组成。AMT-061已被美国FDA授予突破性疗法认定，并获得欧洲药品管理局（EMA）的PRIME资格。

       AMT-061的2b期研究是一项开放标签、单剂量、单臂、多中心试验。3名患有严重血友病的患者参与了本研究，该研究的目的是评估AMT-061的安全性和耐受性，并确认在给药后6周基于FIX活性的剂量。该研究将对患者将进行52周的随访，以评估FIX活性、出血率和FIX替代疗法的使用情况，并将继续监测5年以评估AMT-061的安全性。

       ▲uniQure研发管线（图片来源：uniQure官网）

       该研究数据显示，在一次性施用AMT-061后，所有3名患者的FIX水平持续增加。给药后6周，3名患者的平均FIX活性为正常值的31％，超过通常被认为足以显著降低出血事件的FIX水平阈值。第1名患者在给药后10周达到正常FIX活性的37％；第2名患者在给药后8周达到正常FIX活性的23％；第3名患者在给药后6周达到正常FIX活性的30％。此外，AMT-061的安全性和耐受性良好，未出现严重不良事件。

       uniQure首席医学官Robert Gut博士说：“这些早期数据让我们备受鼓舞，所有患者都达到了治疗水平的FIX活性。基于AMT-060的1/2期试验的长期FIX数据，我们看到FIX活性水平在6-10周后继续增加，我们希望能继续在这些患者中看到类似的趋势。”

       uniQure首席执行官Matt Kapusta先生表示：“我们使用的AAV含有专利保护的Padua构建体，目标是为所有乙型血友病患者提供一次性治疗，有望将FIX活性增加至功能治愈水平，而不会产生免疫反应从而导致功效丧失。2b期研究的初步数据表明这一目标概况是可以实现的，我们期待在2019年的医学会议上提供关于该研究的更多临床更新。”

       uniQure预计将在年底前将2b期研究的数据提交给FDA和EMA，并预计将在2019年第一季度启动其3期HOPE-B关键研究的剂量阶段。我们期待后续研究能继续有好的结果，尽快为血友病患者带来有效疗法。