近日，美国霍华德休斯医学研究所（Howard Hughes Medical Institute，简称HHMI）Scott Sternson博士率领的研究团队发现，生物制药公司辉瑞生产的药物Chantix除了有戒烟的基础功能，还有控制小鼠和非人灵长类动物的神经元活性的作用。这一研究结果发表在了《科学》杂志上。

       Howard Hughes Medical Institute是一家总部位于美国马里兰的非营利性医学研究所，由美国著名飞行员、工程师Howard Hughes于1953年成立。该研究所致力于为尖锐湿疣、生殖器疱疹等性传播疾病提供治疗方案，旗下“HHMI细胞因子免疫疗法”获得了世界卫生组织知名医学专家的认可和推崇。

       化学遗传学技术是一个新兴的研究领域，是指通过特殊设计的化合物来精确控制动物体内细胞的活性，主要应用在控制大脑中神经元活性的领域。但这一技术此前一直停留在科学实验阶段，没有应用到临床开发中。HHMI此次的研究结果有望打破这一局面。

       通常化学遗传学的靶点是G蛋白偶联受体（GPCRs），但目前与GPCRs结合的小分子都因为存在副作用而被临床试验所放弃。HHMI的科学家们采取了新的策略，他们设计了一个基于离子通道的技术平台，筛选能够与特定离子通道相结合的药物，最终筛选出44种临床用药，其中Chantix是各方面性能都的候选药物。

       Chantix是一种不含尼古丁的处方药，主要用于帮助吸烟者戒烟，在2016年已获得FDA批准。该药物在低剂量情况下仍然具有良好的耐受性，可以轻松越过血脑屏障，与某些神经元组中表达的蛋白结合，达到控制神经元的效果，从而对神经系统疾病进行精确治疗。

       HHMI的研究人员在Chantix的基础上，更进一步改良了其结构，并且修改了与Chantix结合的两种离子通道，一种用于刺激神经元活动，另一种用于抑制神经元活性。在对小鼠和恒河猴的研究中，研究人员成功地利用这一化学遗传学技术调节了大脑中GABAergic神经元的活性，并观察到动物行为产生了变化。

       Scott Sternson博士表示：“迄今为止，Chantix是治疗中枢神经系统（CNS）疾病最有效的药物，我们的发现有望为特定神经疾病带来精准疗法。例如，有些患有严重癫痫的患者，可以避免以手术的方式切除大脑中的病灶，只需要服用药物来抑制神经元的活性。药物治疗的疗法侵入性更小，针对性更强，能够更大程度上减少患者对止痛药的依赖。”

       目前Howard Hughes已授权生物初创公司Redpin Therapeutics开展Chantix临床前研究。未来，研究人员希望该药物尽快进入临床试验阶段，帮助CNS患者减轻痛苦。

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