近日，领先的外泌体治疗生物技术公司Evox Therapeutics宣布完成150万英镑的新一轮融资，该轮融资的主要投资者为英国非营利性投资机构Innovate UK。这笔资金将用于支持Evox Therapeutics与伦敦大学的合作，共同开发基于外泌体的治疗精氨酸琥珀酸尿症（ASA）的临床疗法。

       Evox Therapeutics目前已完成总价值4720万英镑的四轮融资，它的历史投资者有：创新科学投资机构Oxford Sciences Innovation、医疗领域投资机构Redmile Group和医疗慈善机构Duchenne UK。

       ASA是一种罕见的、具有遗传性的、严重时可危及生命的代谢性疾病。ASA患者的主要特征是其体内缺乏精氨酸琥珀酸裂解酶（ASL）。ASL是人体正常进行新陈代谢的核心：在以肝 脏为基础的尿素循环中，它可以解毒氨；在瓜氨酸和一氧化氮的循环中，它可以以L-精氨酸为原料合成一氧化氮。ASL症状最早可在新生儿时期出现，表现为高氨血症和具有神经表型的多器官疾病。ASA是常见的尿素循环障碍疾病，目前，大部分ASA患者的医疗需求尚未得到满足。

       Evox Therapeutics专注于利用细胞外囊泡（简称为外泌体）的自然输送能力，开发一种全新的治疗方法，使各种各样的药物到达以前无法接触的组织，例如它可以帮助药物穿越血脑屏障到达中枢神经系统，使生物制剂完成细胞内传输，并允许RNA疗法对特殊肝病的应用。伦敦大学在尿素循环疾病方面拥有世界领先的专业知识，它将在ASL缺陷模型中，对Evox Therapeutics的自然囊状交付系统的外泌体治疗进行测试。

       Evox Therapeutics的首席运营官兼联合创始人Per Lundin博士评论道：“我们很高兴Innovate UK选择支持我们的工作，与我们一起开发一种基于外泌体的针对ASA患者的疗法。我们打算利用外泌体的组织分布模式，将全功能酶传递到肝 脏和其他关键组织（如中枢神经系统）以治疗各类疾病。我们也期待着与伦敦大学的学术合作，他们在开发ASA疾病的临床模型和患者治疗方面均处于世界前沿。”

       伦敦大学附属儿童健康研究所的Paul Gissen博士说：“我们非常高兴能收到来自Innovate UK和Evox Therapeutics的联合资助。这笔资金使我们能够测试这种基于外泌体的新疗法在代谢性疾病精氨酸琥珀酸尿模型中的潜在效果。ASA患者往往遭受着肝 脏、大脑和其他器官功能障碍的折磨，他们是一个较大的遗传性疾病群体的代表。且在这个群体中，对疾病特异性治疗的需求仍未得到满足。如果我们的项目获得成功，同样的原理将有望用于治疗其他严重的疾病。”

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