日前，ReNeuron公司宣布，该公司开发的人类视网膜祖细胞（hRPC）疗法，在治疗视网膜色素变性（RP）患者的1/2a期临床试验中，获得积极初步结果。所有3名在2a期临床试验中接受治疗的第一队列患者的视力与基线相比，得到显著和持续改善。

       RP是一类遗传性眼科疾病，患者由于视网膜中细胞受损和死亡，视力逐渐丧失。它通常在儿童时期就影响患者视力，目前尚没有治愈性疗法。

       ReNeuron公司的hRPC疗法通过在患者视网膜下注射在GMP条件下生产的hRPC，在保护已有感光细胞的同时，分化出新的感光细胞并且定植到感光细胞层中，从而恢复患者视力。

       在这项开放标签临床试验中，三名患者接受了hRPC的治疗，患者分别在2019年2月20日和4月26日接受了两次随访检测。最近一次随访检测结果表明，患者接受治疗的眼睛平均视力改善23个字母（能够多读出标准视力表上23个字母）。而未接受治疗的对照眼视力没有具有临床意义的改善（平均多读出5个字母）。

       多读出23个字母意味着在标准视力表上能够多读出四行字母。美国FDA认为多读出15个以上字母是具有临床意义的视力改善。

       接受hRPC治疗的3位患者视力改善结果（图片来源：参考资料[1]）

       “在这一患者队列中观察到的视力改善证明了我们的hRPC细胞疗法改变RP患者生活的巨大潜力。我们已经开始对下一队列的患者进行治疗。”ReNeuron公司首席执行官Olav Helleb?先生说。

       参考资料：

       [1] ReNeuron Announces Presentation of Updated Efficacy and Safety Data from Retinitis Pigmentosa Study at the Sixth Annual Retinal Cell and Gene Therapy Innovation Summit. Retrieved April 28, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/reneuron-announces-presentation-of-updated-efficacy-and-safety-data-from-retinitis-pigmentosa-study-at-the-sixth-annual-retinal-cell-and-gene-therapy-innovation-summit-300838843.html

       [2] ReNeuron. Retrieved April 28, 2019, from http://www.reneuron.com/

点击下图，预登记观展