上周五，致力于开发治疗罕见癌症的小分子药物的生物技术公司SpringWorks Therapeutics，向美国证券交易委员会（SEC）提交了IPO申请，拟IPO募资1.15亿美元。该公司正在进行的一款3期临床试验药物，有望成为FDA首款获批的治疗一种罕见软组织肿瘤的药物。

       SpringWorks Therapeutics成立于2017年，总部位于加州斯坦福德。其主要产品是一个名为尼罗格司他（Nirogacestat）的口服小分子药物——γ分泌酶抑制剂。这款药物最初用来治疗一种罕见的软组织肿瘤——硬纤维瘤（DTs）。硬纤维瘤，也称侵袭性纤维瘤或硬纤维样纤维瘤，是一种罕见的癌症，主要通过积极地侵入病灶周围的健康组织，如关节、肌肉、血管、神经和内脏等，导致患者严重的疼痛，内出血，运动能力衰弱甚至毁容。硬纤维瘤最常见于20-30岁之间的年轻人，其中女性的患病率是男性的2-3倍。全球范围内，每百万人中就有2-5人患病，在美国，每年新增的患病人数为1000-1500例。之前的治疗手段都是通过手术切除，严重情况下甚至截肢。而即便采取这些治疗措施，依然无法根除。目前为止，FDA还未批准任何一种能够用于治疗该肿瘤的药物或疗法。

       2017年8月，尼罗格司他被同时授予孤儿药和快速通道资格，并于2019年5月开始了3期临床试验。孤儿药是指用于预防和治疗罕见病的药品，而罕见病则是指人群中发病率比较低（在美国，患病人群小于20万，则为罕见病）。FDA对开发罕见病药物的公司有诸多优惠和激励措施，比如临床试验费用相关的税收减免、协助临床试验设计以及药品获批上市后一定时间的市场独占期。

       除了尼罗格司他，SpringWorks的另外一款治疗神经纤维瘤的新药也在临床开发阶段。值得一提的是，以上两款新药，以及另外两款治疗创伤后应激障碍和遗传学干细胞增多症的新药，都是公司成立之初从辉瑞公司获得的授权。目前，这四款新药，也是该公司的支柱。

       另外，2019年6月百济神州与SpringWorks宣布共同成立MapKure公司，旨在开发一款由百济神州自主研发的可能抑制小细胞肺癌、结直肠癌、甲状腺癌等多种癌症的小分子抑制剂。

       据了解，在本次IPO之前，SpringWorks分别于2017年9月获得A轮融资1.03亿美元，2018年4月获得B轮融资1.25亿美元。看好该公司的投资者包括由奥博资本（OrbiMed）、贝恩资本（Bain Capital）、辉瑞（Pfizer）、葛兰素史克（GSK）等。