1类新药重组人源抗狂犬病毒单抗注射液（规格：500 IU/1.0 ml，受理号 CXSS2000040）被华北制药主动撤回引发外界关注。此外，曾被寄予厚望的珐博进的罗沙司他也被FDA拒绝批准。本周复盘包括审评、研发、交易3个板块，统计时间为8.9-8.13，本期包含19条信息。

审评

       NMPA

       上市

       1、8月10日， 韩国GC绿十字公司宣布，NMPA已正式批准了由其研发生产的绿茵芷（注射用重组人凝血因子VIII）的上市申请，用于血友病A患者（≧ 12周岁）的出血预防和控制治疗。绿茵芷是一款第三代重组人凝血因子VIII。

       2、8月12日，NMPA发布通知件，华北制药自主研发的1类新药重组人源狂犬病毒单抗注射液（200IU/瓶，500IU/瓶两个规格）的其中一个受理号（CXSS2000040，500IU/2.5ml）未被批准。

       3、8月12日，NMPA官网显示，扬子江3类仿制药阿齐沙坦片上市申请的审评状态变更为“在审批”，有望近期获批，成为第2家获批上市的仿制药。阿齐沙坦是武田开发的新一代选择性AT1亚型血管紧张素II受体拮抗剂（ARBs）类抗高血压药。阿齐沙坦最早由日本武田制药公司研发，于2012年1月日本获批，尚未在国内上市。

       临床

       4、8月9日，复星宣布，其参与研制的PD-L1/FGFR双机制小分子抑制剂FH-2001胶囊用于晚期恶性实体瘤的临床试验申请获得批准。复星拟于条件具备后于中国境内（不包括港澳台，下同）开展该新药的I期临床试验。目前，全球范围内尚无PD-L1小分子抑制剂获批上市。

       5、8月10日，PhaseBio和SFJ共同宣布，PB2452注射液（Bentracimab）已在中国获批临床。Bentracimab是一种新型的人源单克隆抗体片段，能特异性地与替格瑞洛进行高亲和力的结合，从而逆转后者的抗凝血效果。

       6、8月10日，迈威生物宣布靶向Nectin-4的ADC药物9MW2821，已递交临床试验申请并获得受理。据新闻稿称，这是中国境内公司同靶点药物首 个进入IND的品种。9MW28219MW2821采用与上海药物研究所合作开发的ADC偶联技术，通过桥连定点偶联技术连接子及优化的偶联工艺，实现定点修饰，具有结构均一、纯度较高、便于产业化的优点。

       7、8月11日，诺诚健华宣布，其BTK抑制剂奥布替尼用于治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）已经通过NMPA的临床研究用新药审评，获批在中国开展临床Ⅱ期研究。据悉，这是一项在原发免疫性血小板减少症成人患者中评价奥布替尼有效性和安全性的随机、多中心、适应性Ⅱa/Ⅱb期研究。

       优先审评

       8、8月9日，CDE官网公示，拟将维托拉生注射液纳入优先审评审批，适应症为：肌营养蛋白的基因缺失经验明可通过53号外显子跳跃治疗的杜氏肌营养不良。维托拉生注射液是泰格医药与日本新药株式会社联合开发的一种反义寡核苷酸药物，可以靶向肌营养不良蛋白前体mRNA，于2020年3月首次上市，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。

       突破性疗法

       9、8月9日，CDE官网公示，拟将复星凯特的CAR-T产品阿基仑赛注射液纳入突破性治疗，用于复发或难治性惰性非霍奇金淋巴瘤，包括滤泡性淋巴瘤（FL）和边缘区淋巴瘤（MZL）。

       阿基仑赛是国内首 款CAR-T疗法，2021年6月刚刚获批上市，用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。

       10、8月9日，CDE官网公示，拟将葛兰素史克的慢性乙肝新药GSK3228836注射液纳入突破性治疗。GSK3228836是一款反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在实现乙肝的功能性治愈。功能性治愈是指病毒没有完全消除但处于低水平，无需药物即可由自身免疫系统控制。

       FDA

       11、8月9日，恒瑞医药发布公告，卡瑞利珠单抗联合苹果酸法米替尼胶囊用于晚期非小细胞肺癌III期临床试验已获FDA批准，将于近期开展临床试验。前期临床研究结果显示，注射用卡瑞利珠单抗联合苹果酸法米替尼胶囊治疗包括宫颈癌、卵巢癌、肾细胞癌、非小细胞肺癌在内的多种肿瘤有效。

       12、8月11日，君实生物宣布，特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗获得美国FDA突破性疗法认定。此次获得突破性疗法认定拓宽了FDA对特瑞普利单抗治疗鼻咽癌适应症的认定范围，将加快相关适应症在FDA的审批速度。

       13、8月11日，珐博进宣布收到美国FDA的完整回应函（CRL），针对罗沙司他的新药上市申请。该信函指出，以目前的数据情况，FDA无法批准该药，珐博进需要进行另一项新的临床试验后再重新提交申请。罗沙司他是一种口服小分子HIF-PH抑制剂，是CKD贫血症领域的首 个HIF-PH抑制剂。

       14、8月12日，默沙东与卫材共同宣布，帕博利珠单抗联合仑伐替尼一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）的新适应症上市申请获FDA批准。本次批准是基于关键性Ⅲ期临床试验CLEAR（研究307）/KEYNOTE-581的结果，在该试验中，Keytruda+Lenvima在无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和确认的客观缓解率（ORR）疗效结局指标上表现出了相对于活性对照组的统计学意义显著改善。

研发

       15、8月9日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，再鼎医药1.75亿美元引进的Efgartigimod注射液，已启动一项在原发免疫性血小板减少症（ITP）患者中进行的Ⅲ期、多中心、开放性、长期研究。这是一款靶向FcRn的潜在“first-in-class”疗法，已于2021年1月在美国提交上市申请用于治疗全身型重症肌无力。

       16、8月11日，天境生物宣布，Plonmarlimab治疗重症新冠肺炎（COVID-19）伴发的细胞因子释放综合征（CRS）的Ⅱ/Ⅲ期研究取得良好的中期结果。Plonmarlimab是天境生物自主研发的抗人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的中和抗体。在美国开展的Ⅱ/Ⅲ期临床研究，是全球首 个随机、双盲、安慰剂对照的GM-CSF单抗治疗重症新冠肺炎的试验，旨在评估plonmarlimab的安全性、疗效和细胞因子水平。

       17、8月12日，信达生物宣布其自主研发的重组全人源PCSK-9单抗注射液IBI306治疗中国杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）的III期临床研究（研究代号为CREDIT-2）达到主要研究终点。分析显示，在接受他汀和/或依折麦布治疗的中国杂合子型家族性高胆固醇血症患者中使用IBI306连续治疗12周后，与安慰剂相比，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平获得显著改善。

交易

       18、8月9日，荣昌生物宣布与Seagen就HER2-ADC药物维迪西妥单抗达成独家全球许可协议。根据协议，荣昌保留在包括大中华区、亚洲所有其他国家（日本、新加坡除外）开发和商业化的权利，而Seagen将获得以上许可地区之外的权益。Seagen将付出2亿美元首付款+最高24亿美元里程碑付款，并向荣昌生物支付根据销售金额计算的特许权使用费等。

       19、8月9日，和黄医药与Epizyme公司宣布开展合作。根据协议，和黄医药将获得后者开发的抗癌药Tazverik在大中华区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）的开发和商业化权利，Tazverik是一款EZH2甲基转移酶抑制剂。