致力于研发，生产和销售同类首 款及/或同类最 优血液及实体肿瘤疗法的商业化阶段创新生物制药公司–德琪医药有限公司（简称"德琪医药"，香港联交所股票代码：6996.HK）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准一项旨在评估核输出抑制剂（SINE）ATG-016用于治疗高危骨髓增生异常综合征（MDS）的安全性、耐受性及有效性的开放性II期临床研究。

       ATG-016正被开发用于治疗MDS和实体瘤。ATG-016及其它SINE药物可抑制核输出蛋白Exportin 1（XPO1），而这种蛋白可通过清除核内肿瘤抑制蛋白促进肿瘤的生长。ATG-016是一款口服、高选择性的下一代XPO1抑制剂，它较第一代SINE药物ATG-010/塞利尼索/ XPOVIO®具有更好的药理特性，从而可实现更高频次的给药以及更高的耐受剂量。

       德琪医药创始人、董事长兼首席执行官梅建明博士表示："德琪医药致力于为肿瘤患者，尤其是患有复发难治性肿瘤的患者提供突破性的‘同类首 款'药物。我们是亚太区首 个开发核输出抑制剂的公司。ATG-016在中国大陆的临床开发包含三项临床研究，用于治疗晚期MDS及实体瘤。之前公布的用于治疗MDS患者的I期临床数据令人振奋，我们将尽快推进此项研究，并希望该项临床开发能为中国的高危MDS患者带来临床获益。"

       KCP-8602-801研究是一项由Karyopharm公司发起的旨在评估ATG-016在6个复发难治性肿瘤队列的安全性、耐受性和有效性的开放性I/II期临床试验，目前正在开展中。德琪医药将在中国为ATG-016单药用于治疗高危MDS的"队列F"II期部分招募患者。MDS是一种源于骨髓造血干细胞的恶性疾病，其发病率随年龄增长显著升高。中危、高危或极高危的MDS患者的中位总生存期（OS）分别为3年、1.6年和0.8年，并极有可能转化为急性髓系白血病（AML）。根据Karyopharm公司此前在美国血液学会（ASH）年会上公布的该项研究"队列F"I期部分 [ATG-016单药治疗去甲基化药物（HMA）难治的高危MDS] 数据显示，接受ATG-016治疗且疗效可评估的患者的总缓解率（ORR）为53%，OS达9.86个月。相较HMA难治的MDS患者通常仅为4-6个月的生存期，该研究数据显示了生存期的有效改善。

   关于SINE药物

       选择性核输出抑制剂（SINE）药物可靶向抑制主要核输出蛋白Exportin 1（XPO1）。目前，目前，有三款口服SINE药物正处于临床开发阶段，它们是ATG-010（selinexor）、ATG-016（eltanexor）和ATG-527（verdinexor）。德琪医药已经从Karyopharm Therapeutics Inc.（"Karyopharm"）公司获得了这三款药物在亚太区多个市场的独家开发和商业化权益。

  关于Eltanexor（ATG-016）

       ATG-016及其他选择性核输出抑制剂（SINE）药物可抑制核输出蛋白Exportin 1（XPO1），而这种蛋白可通过清除核内肿瘤抑制蛋白促进肿瘤的生长。ATG-016是一款可口服且具有高特异性的新一代XPO1抑制剂。相较于第一代SINE药物ATG-010/塞利尼索/XPOVIO®，ATG-016具有更低的血脑屏障渗透及更佳的药理学特性，从而能实现更高频次的给药以及更高的给药剂量。I期临床试验已显示，ATG-016对于晚期实体瘤和血液肿瘤具有初步抗肿瘤活性。SINE药物还可抑制利用XPO1机制的病毒复制。临床前研究显示，ATG-016对于由EB病毒（EBV）和人乳头状瘤病毒（HPV）等病毒诱发的肿瘤的生长具有抑制效应。

       德琪医药正在开展一项ATG-016用于治疗经去甲基化药物（HMA）治疗失败的高危MDS患者的I/II期研究（HATCH研究）；一项用于治疗晚期实体瘤的I/II期研究（REACH研究）；以及一项由Karyopharm公司发起的用于治疗多个复发难治性肿瘤的多队列、开放性I/II期临床研究（KCP-8602-801研究）。

       ATG-016已获得美国FDA的孤儿药认定，用于治疗MDS。ATG-016是一款在研药物，尚未获得美国FDA或任何监管部门的上市许可。

       关于德琪医药

       德琪医药有限公司（简称"德琪医药"，香港联交所股票代码：6996.HK）是一家以研发为驱动并已进入商业化阶段的生物制药企业，致力于为亚太乃至全球患者提供的疗法，治疗肿瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式运营以来，德琪医药通过合作引进和自主研发，建立了一条从临床前到临床阶段不断延展的丰富产品管线。目前，德琪医药拥有15款在研产品，其中 5款产品拥有包括大中华市场在内的亚太权益，10款产品具有全球权益。德琪医药已在美国及多个亚太市场获得23个临床批件（IND），并递交了6个新药上市申请（NDA），其中塞利尼索/ATG-010/XPOVIO®已获得中国、韩国、新加坡和澳大利亚新药上市申请的获批。德琪医药将以"医者无疆，创新永续"为愿景，专注于同类首 款和同类最优疗法的早期研发、临床研究、药物生产及商业化，解决亟待满足的临床需求。