北京时间2022年5月4日，开拓药业（股票代码：9939.HK），一家专注于潜在同类首 创和同类最 佳创新药物研发及产业化的生物制药公司，宣布其ALK-1单抗GT90001联合PD-1单抗Nivolumab(Opdivo)治疗晚期肝细胞癌(HCC)的II期全球多中心临床试验(NCT05178043)已于5月2日在美国完成首例临床患者给药。

       据GLOBOCAN 2020全球癌症统计数据显示，2020年全球新确诊为肝癌的人数超过90.6万，位列2020年全球癌症发病人数的第6位；因肝癌死亡的人数超83万，位列2020年全球癌症死亡人数的第3位[1]。HCC是肝癌的主要病理类型，约占75%~85%[2]。总体上来说，肝癌的治疗和预后相对较差，总体生存期仍有待于进一步改善。

       近年来，创新疗法的出现为肝癌患者带来了许多新选择。2020年，阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗（简称“T+A”）在美国获批取代索拉非尼或仑伐替尼成为晚期HCC的一线标准治疗方法，目前已在全球多个国家和地区获批使用，而T+A之后的二线治疗尚不明朗，面临着极大的未被满足的需求，广大患者盼望得到更加安全有效的创新治疗手段。

       开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：“非常高兴地看到GT90001联合Nivolumab治疗晚期HCC的II期临床试验在美国完成首例患者给药，我们期待这项全球多中心II期临床试验能够确定GT90001联合疗法作为二线治疗晚期HCC的良好选择。此外，我们也在积极探索GT90001在其它实体瘤治疗中的临床策略，希望能为患者带来更多创新治疗方案。”

       关于临床试验

       该项II期临床试验于2021年2月11日获得美国FDA同意开展，是一项开放标签、全球多中心研究，旨在评估GT90001联合Nivolumab治疗免疫检查点抑制剂(ICI)(联合或者不联合酪氨酸激酶抑制剂(TKI))一线治疗后进展或不能耐受的晚期HCC患者的疗效和安全性。研究计划纳入105名患者，接受GT90001(7mg/kg)联合Nivolumab(240mg)治疗，每两周注射一次。主要临床终点为独立审查委员会根据实体肿瘤的疗效评价标准 1.1 版(RECISTv1.1)评估的客观缓解率(ORR)。

       关于ALK-1单抗

       ALK-1单抗是一种全人源IgG2中和抗体，可抑制BMP9、TGFβ通过ALK-1受体介导的信号转导和肿瘤新血管生成，是开拓药业于2018年自辉瑞取得在所有瘤种领域的独家全球许可的潜在同类首 创抗体。

       2021年1月，ALK-1单抗联合Nivolumab治疗晚期HCC在ASCO GI 2021上公布的中国台湾II期临床试验数据显示疗效令人鼓舞且安全性良好，其中客观缓解率(ORR)达到40%。2021年2月11日，美国FDA同意 ALK-1单抗联合Nivolumab二线治疗晚期HCC的II期临床试验开展。2021年10月9日，ALK-1单抗联合Nivolumab治疗晚期HCC的临床试验获中国国家药品监督管理局批准开展。