北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码"1228.HK"），是一家全球化的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司发布了截至2022年6月30日的财务情况和公司动态。

       北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示："我们已成功建立高价值的资产渠道，并采取有效的行动机制。我们认为此举可减少这些存在尚未满足巨大市场需求药物的开发风险，从而提高商业化的成功率。截止年内，我们在中国已开展了三项针对CAN008、CAN108和CAN103的II期临床试验，公布了CAN106的I期阳性结果，并在享有盛誉的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上分享了新型第二代scAAV9基因疗法的初步数据。我们还在继续完善组织架构，包括近期有新的成员加入了董事会及管理团队，以及成立由专家组成的科学顾问委员会，以帮助我们最大化实现CAN106的开发及商业化。我们期待下半年取得更为丰硕的成果，北海康成继续在中国开展新兴的罕见病基础设施建设，为全球患者提供全面的解决方案。"

业绩摘要

       Hunterase® (CAN101)：Hunterase® (CAN101)是一种酶替代疗法也是中国唯一获批用于治疗MPS II（亨特综合征）的靶向疗法。

·本集团的商业团队于2021年5月在中国内地推出的海芮思®取得了良好进展。

·随着商业保险覆盖范围扩大，新患者的识别速度也正在加快。自推出以来，截至2022年6月30日，我们已经诊断识别了539名患者，并在中国大陆的5个省份及42个城市进入了有政府支持的商业保险计划（"惠民保"）。

CAN108 (maralixibat)：CAN108(Maralixibat)是一款用于治疗罕见胆汁淤积性肝病的口服液药物，是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂。CAN108在美国已被批准用于治疗阿拉杰里综合征( ALGS)（注册药物名为LIVMARLI®)，并正在研用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症( PFIC)和胆道闭锁(BA)。北海康成拥有在大中华区开发、商业化以及生产CAN108的独家权利。

·目前已在北京首都儿科研究所开展的CAN108 治疗胆道闭锁的II期EMBARK研究中完成了首例患者给药，在中国进行的临床试验是全球EMBARK研究的一部分。该研究是一项多中心、随机对照的II期研究，旨在评估在肝门空肠吻合术后，CAN108对胆道闭锁治疗的有效性和安全性。该研究预期将在全球招募72例患者，其中包括在中国招募20例患者。

·作为阿拉杰里综合征的治疗药物，CAN108目前已通过审批，允许作为临床急需药品，在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区使用。

·目前中国国家药品监督管理局(NMPA)和中国台湾食品药品监管机构(TFDA)已受理CAN108用于治疗1岁及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒的上市申请。CAN108也已在2021年被美国食品药物管理局(FDA)批准用于治疗1岁及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。CAN108目前获得了中国国家药品监督管理局(NMPA)的优先审评资格，并有望2023年上半年获批。

CAN106：CAN106是一种人源化单克隆抗体，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH)及其它C5介导的补体系统相关疾病。

·2022年2月，于新加坡进行的试验临床1期显示积极顶线数据，表明CAN106能对补体C5进行有效阻断，以及安全且耐受性良好。

·目前CAN106注射液在中国进行的Ib/II期临床试验已完成首例PNH患者给药。本研究是一项多中心、开放的Ib/II期临床试验，评价CAN106注射液在既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中的耐受性、有效性和安全性、药代动力学和药效学特征。北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授为该项研究的首席研究员。CAN106注射液已在新加坡开展一项针对健康受试者的临床试验，结果显示CAN106注射液安全、耐受性良好，且具有良好的剂量依赖性和药代动力学特性，游离C5和CH50均能得到有效抑制。中国国家药品监督管理局批准了CAN106 Ib/II期临床试验，用于治疗PNH患者。该试验由三个队列组成，第1组和第2组的参与者招募将在2022年第三季度完成。根据第1组和第2组的结果，第3组研究有望于2022年年底启动，并可能于 2022 年第四季度或 2023 年第一季度获得分析数据。

CAN008：CAN008是一款用于治疗胶质母细胞瘤(GBM)的药物，是一种CD95-Fc糖基化融合蛋白。

·报告期间，CAN008II期临床试验继续于中国招募新确诊患者。这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验将评估CAN008的疗效，并探索不同生物标志物与治疗结果之间的相关性。公司预计在2022年底前完成临床试验参与者的招募，并可能于 2023 年下半年公布期间分析数据。

·北海康成计划在中国将CAN008商业化，作为胶质母细胞瘤的标准治疗（放疗加化疗）的联合治疗。

CAN103：CAN103是一种用于治疗戈谢病(GD)的酶替代疗法( ERT)。

·报告期间，针对戈谢病I型和III型患者开展的CAN103注射液I/II期临床试验完成首例患者给药。本研究是一项多中心I/II期临床试验，包括两个部分：A部分（I期）为开放研究，旨在评估CAN103酶替代疗法在不同剂量下，在少数I型戈谢病初治受试者中的安全性、耐受性和药代动力学特征。B部分（II期）主要在较多数的I型和III型戈谢病受试者中进行随机双盲，平行对照，剂量比较的研究，以评估CAN103的安全性、有效性。

·根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。

基因治疗：打造基因治疗平台，专注于腺相关病毒(AAV)作为基因递送载体，有望成为多种基因遗传疾病一次性持久治疗方案。

·本集团展示的新型第二代scAAV9基因治疗初步数据显示，与基准载体scAAV9-CMVen/CB-hSMN1相比，从内源性hSMN1启动子表达co-hSMN1的新型第二代scAAV9基因治疗在脊髓性肌萎缩症(SMA)小鼠模型中显示了更强的效力、有效性和安全性。此基准载体和目前美国获批用于治疗SMA基因疗法的载体类似。这是北海康成与Horae基因治疗中心Gao Lab合作进行基因治疗研究取得的首次数据。