3月28日，上海医药集团股份有限公司发布公告，宣布其自主研发的SPH4336用于脂肪肉瘤适应症获得了美国FDA孤儿药资格认定。

       图片来源：上海医药公告

斩获孤儿药资格

       SPH4336潜力巨大

       SPH4336是由上海医药自主研发的口服小分子抑制剂，靶点为CDK4和CDK6。根据药智数据，目前SPH4336有多款适应症在研，包括晚期实体瘤、脂肪肉瘤、转移性乳腺癌等。

       图片来源：药智数据——全球药物

       本次SPH4336获得美国FDA孤儿药资格认定的适应症为脂肪肉瘤，并且根据公告，目前没有同靶点的产品获得FDA批准上市以治疗脂肪肉瘤。此前，根据相关试验数据，SPH4336在临床病人来源的脂肪肉瘤PDX的裸小鼠皮下移植瘤模型上，显示出了显著的抗肿瘤作用。

       由此看来，在治疗脂肪肉瘤方面，SPH4336具有很大的潜力。

       除此之外，根据药智数据，SPH4336还在与其他药物联用的进行试验。前不久，上海医药宣布与康方医药以联合用药的合作方式共同进行SPH4336片和开坦尼组合疗法在高分化脂肪肉瘤（WDLS）/去分化脂肪肉瘤（DDLS）等肿瘤适应症上的开发；而SPH4336与来曲唑联用治疗HR+/HER2-转移性乳腺癌和乳腺癌的试验也已开展至临床三期阶段……

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       可以看出，上海医药对SPH4336寄予厚望；而从目前的临床表现来看，SPH4336也不负其厚望。

 新药如何突破，

       仅靠政策助力？

       根据上海医药，本次SPH4336获得美国FDA的孤儿药认定，能够加快其临床试验及上市注册的进度。

       FDA孤儿药资格认定只用于治疗在美国发病人数低于20万人，或者超乎预期的情况下，发病人数超过20万人的疾病。根据不完全统计，目前由国内公司研发的药物中已有近百项适应症获得FDA孤儿药资格认定。

       其中，较有名的便为百济神州的泽布替尼，目前已斩获了套细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症和慢性淋巴细胞白血病等6款适应症的孤儿药资格认定；除此之外，亚盛医药的APG-2575片也获得了难治慢性淋巴细胞白血病CLL、多发性骨髓瘤和华氏巨球蛋白血症等5项适应症的孤儿药资格认定。

       泽布替尼于2020年在中国上市后，很快便被纳入了医保；在医保药物以及各项强大适应症的加持下，其销售额非常可观。以下可供参考，预计2022年已达到了5亿元。

       图片来源：药智数据——医院销售数据挖掘系统

       泽布替尼具有多项孤儿药资格认定，并且有国家医保的加持。因此，或许参考泽布替尼来预估SPH4336顺利上市后的情况还为时尚早；不过，具有巨大潜力的SPH4336是充满了无限可能的。

       当然，根据规定，在SPH4336获得FDA上市批准前，如有相同适应症的其他相同药物率先获批上市，则需进一步证明该项目在临床上具有优效性，否则将失去作为孤儿药享有的政策支持。

       由此看来，SPH4336的路还很长。

小        结

       从全球来看，孤儿药资格认定、突破性治疗认证等政策都是对药物开发的鼓励和支持，对推动医药行业发展起到了极大的作用。近年来，许多国内药企研发的药物获得了FDA孤儿药资格认定。可以看出，国内的医药行业也正在蓬勃发展！