12月4日，先声药业发布公告，宣布其自主研发的抗肿瘤候选药物——泛素特异性肽酶1（USP1）抑制剂SIM0501获美国FDA批准进入临床研究，拟用于晚期实体瘤的治疗。

  中美双双申报临床

       “合成致死”SIM0501

       去泛素化酶广泛是一类极具潜力的药物靶点，不仅可调控可成药蛋白，还能调节传统靶向治疗不敏感或难以用小分子干预的蛋白水平。人体中共有100种不同的去泛素化酶，USP1是其中之一。

       USP1定位于细胞核，其异常表达与多种癌症相关，包括肾癌、前列腺癌、黑色素瘤、甲状腺癌和子宫内膜癌等。此外，USP1或能作为一种合成致死靶点治疗携带HRD突变肿瘤，并且能与PARP抑制剂产生协同作用。

       SIM0501是一种小分子口服、非共价、高选择性USP1抑制剂。据先声药业公告显示，该药物在临床前体外和体内药理研究中单药或与PARP抑制剂联合，均对HRD肿瘤有显著的抗增殖活性。今年10月，SIM0501的临床申请也获得了CDE受理。

       至此，先声药业的抗肿瘤管线进一步壮大。

     四驾马车齐驱并进

       先声药业的管线布局

       实际上，包括抗肿瘤领域在内，先声药业已聚焦各个治疗领域建立了差异化、多样化的产品管线，例如神经系统、自身免疫及抗感染等，其中19种潜在创新药已开展22项注册性临床研究。

  抗肿瘤领域

       从管线图可以看出，先声药业在抗肿瘤领域进行了深入布局。目前，先声药业与G1 Therapeutics合作开发合作开发的CDK4/6抑制剂科赛拉?（注射用盐酸曲拉西利）已获FDA及NMPA批准上市，该药物可用于化疗前给药，拥有全系骨髓保护作用。此外，先声药业的抗肿瘤在研产品涵盖了PI3K、TNFR2、CD80 等靶点，且在研发进展加快的同时，全球化进程同步加速。

       神经系统领域

       在神经系统领域，先声药业同样布局了数款新药，适应症涵盖阿尔茨海默病、脑卒中等疾病。其中，达利雷生是先声药业以3000万美元首付款从Idorsia引入大中华区的失眠治疗药物，今年7月获得CDE临床批件，紧接着于8月启动3期临床。相关数据显示，我国有近3亿失眠症患者，达利雷生开发加速将有助于先声药业抢占国内庞大市场。

 自身免疫领域

       自免领域管线是先声药业重点打造的另一管线。日前，先声药业宣布以1.5亿元首付、总计或超10亿元的金额，获得康乃德生物医药的创新药IL-4Rα单抗Rademikibart的授权。此外，先声药业的1.1类抗风湿创新药艾拉莫德片，在2017年被纳入国家医保目录并持续放量，今年上半年取得4.46亿元销售额的佳绩，未来有望成为10亿大单品。

       抗感染领域

       在抗感染领域，先声药业拥有新冠药物先诺欣?以及抗流感药物ADC189。

       小结

       随着临床管线持续丰富、临床进度加速推进，先声药业终将迎来密集收获期。