2024年5月6日,中国专注于眼科疾病的基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司(下称“纽福斯”)与阿根廷领先的制药集团Bagó Group宣布达成独家合作协议。纽福斯向Bagó授予领先产品纽惟佳®(NFS-01, Opvika®,依哌艾多基眼用注射液)在阿根廷的商业化经营许可。
纽惟佳®旨在治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变(LHON-ND4),于2023年2月完成中国III期注册性临床试验患者入组给药,预计将于2025年在中国率先获批上市,成为全球市场上第二款获批的眼科基因治疗产品。在美国进行的I/II期临床试验已在2024年2月完成所有患者入组及给药。
纽福斯和阿根廷有着不解之缘:2018年,纽福斯创始人李斌教授带领团队完成了159例全球最大样本量LHON基因治疗临床研究(IIT2),其中10名阿根廷患者由Marcela Ciccioli教授所领导的患者协会(Stargardt’s APNES -RETINA ARGENTINA & PANAIRD)推荐,从阿根廷来到中国接受纽惟佳®((NR082)治疗,完成他们的追光之旅。当地专家报道的5年长期随访结果显示,患者一直保持了视力的获益,学习和生活质量获得了根本性的改善。
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