近日，S.BIOMEDICS公司宣布了其细胞疗法TED-A9在1/2期临床试验中显示出了良好的数据效果。TED-A9是来源于人类胚胎干细胞（hESC）中的中脑多巴胺能祖细胞，该细胞疗法可用在帕金森病治疗上。

       S.BIOMEDICS公司公布的首批受试者的1年随访数据显示，3名接受低剂量TED-A9治疗患者在一年的随访中显示了TED-A9的安全性和有效性。

       帕金森病，又称“震颤麻痹”，是一种多发于中老年人群的中枢神经系统变性疾病。帕金森病与体内多巴胺含量的减少密切相关，主要特征是中脑黑质多巴胺能神经元的进行性退化和死亡，可导致明显的运动障碍，发展到后期还会引起各种并发症，如脑部不可逆损伤、智力下降、记忆力严重减退等等。目前全球尚无根治帕金森的方法。

▲ 帕金森病发病机制

       TED-A9是一款通过对hESC进行小分子化合物处理而生成的高度纯化中脑多巴胺能祖细胞。通过外科手术，将TED-9移植到壳核的三个节段;前、中、后三节，每个壳核有三条轨道，双侧壳核在单次手术中接受细胞移植，在每个轨道内的三个点注射细胞。S.BIOMEDICS公司认为将这些高度纯化的多巴胺能祖细胞植入大脑，这些移植的多巴胺能祖细胞将成熟为多巴胺能神经元，提供帕金森患者所缺乏的多巴胺，从而有望恢复患者的运动功能。

▲ TED-A9作用机制

       新闻稿进一步指出，在TED-A9的安全性评估中，接受低剂量（315万细胞）治疗的3名患者，一年后的核磁共振成像（MRI）和CT扫描结果显示未出现相关术后不良反应 。

       此外，客观测量运动功能的MDS-帕金森病统一评定量表（MDS-UPDRS）第III部分评估显示，平均得分从基线的61.7分下降到一年后治疗后的49.0分，改善了12.7分，显示患者的运动能力显著改善。

       一年后进行的多巴胺转运蛋白（DAT）脑成像（FP-CIT-PET）显示多巴胺转运蛋白水平增加，意味着多巴胺神经元可能已定植并与患者的帕金森病症状改善相关。

       据相关资料显示，目前全球治疗帕金森的干细胞主要是胚胎干细胞ESC、神经干细胞NSC、人工诱导干细胞iPSC和间充质干细胞MSC，其中ESC和iPSC目前最多。我国多家企业也在积极推动干细胞相关研究及应用，并取得了显著进展。

       在ESC与iPSC领域均有布局的泽辉辰星生物，其研发的CAStem细胞注射液（由免疫和基质调节细胞组成，类似MSCs）由临床级人胚胎干细胞分化而来，适应症主要包括急性呼吸窘迫综合征、间质性肺疾病急性加重、急性移植物抗宿主病等。

       针对多发性硬化，首创人胚干细胞来源的T-MSC胚外间质细胞药物的爱姆斯坦生物，其研发的干细胞药物成为2020年全球首个获得FDA临床试验批准在研新药，且后续已在多个领域开展临床前研究，如视神经脊髓炎谱系疾病、肾上腺脑白质营养不良症、骨关节炎、炎症性肠病等。

       士泽生物则是专注于开发临床级iPS衍生细胞药治疗帕金森病等神经系统疾病，是我国首个获批iPS衍生细胞治疗帕金森病的国家级临床研究，也是唯一一个正式获批的iPS衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床研究项目。士泽生物已完成的中国首例临床级iPS衍生细胞药移植治疗帕金森病，为全中国首例、全世界第二例个性化自体iPS衍生细胞替代性移植治疗帕金森病。

       我们期待未来能有更多创新疗法的涌现，以推动干细胞治疗领域的发展，为其他难治性疾病的治疗提供新的思路和方法。