药智数据精选上周（7月22日~7月28日）新药研发领域最新动态，包括新药研发进展、重磅药品交易等信息，一文速览。

       资料来源：药智数据企业版——全球药物分析系统数据库、各企业官网

       人福医药：小分子阿片受体激动剂

       7月26日，人福医药宣布控股子公司（以下简称“人福医药”）宜昌人福药业申报的注射用RFUS-250获得两项临床试验默示许可，拟用于瘙痒症和急慢性疼痛的治疗。据人福医药公开资料显示，RFUS-250是一款小分子阿片受体激动剂。

       图片来源：CDE官网

       疼痛是一种复杂的生理心理活动，是临床上最常见的症状之一，作为继血压、呼吸、脉搏、体温之后的“第5大生命指征”越来越受到重视。随着人口老龄化的发展和人们对生活质量要求的提升，疼痛管理成为现代社会的重大医疗需求。

       根据中国《慢性瘙痒管理指南》的定义，瘙痒或痒是一种激发欲望去搔抓的感觉。通常将持续超过6周的瘙痒定义为慢性瘙痒，许多系统性疾病可发生瘙痒。中枢有很多调节瘙痒的系统，如存在于脊髓背角突触后细胞膜上的两种受体阿片μ受体和阿片κ受体，前者激活后促进瘙痒形成，而后者激活则抑制瘙痒，两者相互作用共同调节瘙痒的发生。

       人福医药表示，注射RFUS-25的开发是宜昌人福在麻醉镇痛药物研发领域的重要布局。RFUS-250对KOR、MOR、DOR均有不同程度的激动作用。非临床研究数据证明RFUS-250具有良好的镇痛和止痒活性，起效迅速，血浆清除率高，在体内无蓄积，安全性高。

       其他新药研发进展

       1.信达生物即将递交玛仕度肽糖尿病适应症上市申请

       7月22日，信达生物宣布其胰高血糖素样肽-1°受体(GLP-1R)/胰高血糖素受体(GCGR)双重激动剂玛仕度肽在中国2型糖尿病受试者中开展的3期临床研究(DREAMS-1)达成首要终点和全部关键次要终点，展现出降糖、减重双达标及心血管肾脏代谢指标的综合获益。此前，玛仕度肽治疗2型糖尿病的3期临床DREAMS-2也已达成研究终点，展现出显著优效于对照药物的降糖疗效，并在减重、心血管代谢指标均展示出了更优越的综合获益。

       2.朗信生物LX101注射液拟纳入突破性治疗品种

       7月22日，据CDE官网显示，朗信生物的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种，适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良(IRD)患者。LX101注射液是一款以rAAV为载体的基因治疗药物，其治疗RPE65突变相关IRD已进入3期临床试验阶段。

       3.香雪生命科学TAEST16001注射液拟纳入突破性治疗品种

       7月22日，据CDE官网显示，香雪生命科学的TAEST16001注射液拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗组织基因型为HLA-A*02:01，肿瘤抗原NY-ESO-1表达为阳性的软组织肉瘤。据公开资料显示，这是一款TCR-T细胞免疫治疗产品。该产品治疗晚期软组织肉瘤患者的1期临床试验结果在美国临床肿瘤学会(ASCO)2022年会上进行口头汇报，并于2023年8月刊登在国际期刊Cell Reports Medicine。初步分析时，12例患者中有5例的最佳缓解是部分缓解，客观缓解率(ORR)为41.7%。

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       全球药品交易动态

       1.阿斯利康引进PineTree公司的一款EGFR降解剂

       7月23日，生物技术公司PineTree Therapeutics（“PineTree”）宣布，公司已与阿斯利康就一款临床前EGFR降解剂候选药物签订独家选择权和全球许可协议。根据协议条款，阿斯利康将获得Pinetree的临床前EGFR降解剂的全球开发和商业化独家选择权。作为交换，Pinetree将获得高达4500万美元的预付款和短期付款，并有资格获得超过5亿美元的额外开发和商业里程碑付款，以及全球净销售额的分层特许权使用费。此次交易总额将达到5.45亿美元（约合40亿人民币）。

       2.益普生引入Day One公司的一款RAF激酶抑制剂

       7月26日，益普生（Ipsen）和Day One Biopharmaceuticals宣布达成一项全球合作协议。根据协议条款，益普生将负责美国以外所有国家和地区的toverafenib的监管和商业化活动，包括toverafenib在未来所开发的新适应症。据公开资料显示，Toverafenib是一款具有大脑渗透性的RAF激酶抑制剂，在今年4月获得美国FDA加速批准（商品名为Ojemda），用于治疗6个月及以上的复发或难治性儿童低级别胶质瘤（pLGG）患者。

       3.三迭纪医药与BioNTech共同开发口服RNA疗法

       7月24日，三迭纪医药（Triastek）宣布与BioNTech达成潜在总额超过12亿美元的研究合作和平台技术许可协议。根据协议，两家公司将基于3D打印技术开发口服RNA疗法，以满足未竟的医疗需求。根据协议条款，Triastek将获得1000万美元的预付款，并有资格获得总额可能超过12亿美元的开发、监管和商业里程碑款项。