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       维亚臻生物技术（上海）有限公司（以下简称“维亚臻”或“Visirna”）近日宣布，其在研1类新药VSA003注射液（以下简称VSA003）在中国医学科学院北京协和医院顺利完成III期临床试验首例患者给药。本试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验，旨在中国青少年和成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中评价VSA003注射液有效性和安全性（CTR20244397）。

       该临床试验组长单位的主要研究者张抒扬教授（中国医学科学院北京协和医院）表示：“HoFH患者LDL-C水平往往高于常人数倍以上，且现有降脂治疗药物在HoFH患者中降脂疗效较为局限，大多数患者LDL-C水平仍无法得到有效控制以避免心血管事件发生。VSA003有望突破现有药物的治疗瓶颈，期待该临床试验的顺利开展，早日为中国HoFH患者提供更多治疗选择。”

       维亚臻首席执行官邹晓明博士表示：“VSA003是一款靶向ANGPTL3的创新siRNA药物，该药物可通过LDLR非依赖性及依赖性双重降脂机制，有效降低HoFH患者LDL-C水平。鉴于VSA003的新颖机制和治疗潜力，VSA003已在今年1月被CDE授予针对HoFH的突破性疗法资格，有望成为全球首个针对ANGPTL3靶点的获批小核酸药物。我们感谢研究机构、临床专家和患者的鼎力支持，使VSA003中国III期临床试验得以顺利启动并完成首例HoFH患者给药。维亚臻将继续与研究机构及临床专家密切合作，不断拓展VSA003的治疗潜力，使更多中国血脂异常患者从小核酸药物的独特治疗优势中获益。”

       关于纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)

       HoFH是由于低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）分解代谢的关键基因发生纯合突变或者复合性杂合突变所导致的一种严重常染色体隐性遗传性疾病，患者自幼处于极高的LDL-C水平暴露状态，导致患者动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的风险显著增加，可在儿童、青少年期或成年期发生心绞痛或心肌梗死，具有显著的致死性和致残性，严重危及患者的生命健康。绝大多数HoFH 患者LDL-C的极度升高是由于存在低密度脂蛋白受体（LDLR）的功能缺失或缺陷。而现有降脂治疗药物的作用机制多为LDLR依赖性，因此在HoFH患者中降脂疗效不达预期，具有明显的临床局限性。

       关于VSA003

       VSA003为特异性靶向肝细胞中ANGPTL3 mRNA的siRNA药物，可有效减少ANGPTL3蛋白产生，使肝内和循环中ANGPTL3蛋白水平降低，进而通过：

       ① 抑制包括VLDL（LDL合成的上游物质）在内的TRL从肝脏分泌到血液循环，从而可降低血LDL-C和TG水平；

       ② 增强LPL活性，增加TG/TRL在外周组织（如脂肪和肌肉）水解，降低血TG/TRL水平；

       ③ 增强肝细胞对LDL的摄取进而清除，主要通过LDLR非依赖/EL依赖性途径，以及LDLR依赖性/EL非依赖性途径对LDL-C的机制，进而降低包括LDL-C、VLDL-C和TG等在内的一系列重要血脂指标水平。

       VSA003的作用靶点ANGPTL3与《中国血脂管理指南（2023年）》推荐的他汀类、PCSK9抑制剂、胆固醇吸收抑制剂、抗氧化类药物、胆汁酸螯合剂、烟酸及贝特类等药物的作用靶点均不相同，可通过LDLR非依赖性途径起到降LDL-C作用。

       关于维亚臻

       维亚臻是一家立足于中国、放眼全球的小核酸药物治疗公司，旨在打造具备研发、生产和商业化全面能力的生物医药企业。公司成立于2022年，并与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead

       Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR）建立长期战略合作关系。目前公司产品管线拥有三款处于临床研发阶段、针对心血管及代谢疾病领域的小核酸药物。公司现有管线在同类竞品中处于领先位置，其在研靶点具有明确基因组学及生物学证据支持，并使用Arrowhead

       Pharmaceuticals已经验证的化学修饰及递送技术平台。公司采用中美协同的临床开发及注册策略，有助于加速在研产品的注册上市。同时通过内外部资源的全方位整合，形成从早期研发、临床研发、本地化生产及商业化的全产业链布局。