5月22日，国家卫生健康委员会联合国家药品监督管理局等其他四部门，共同发布了"第一批罕见病目录"。该目录乍一看似乎与制药行业关系并不大，但联系政府部门之前发布的文件分析来看，你就会发现，该目录对制药界将会发生深远影响，且看慢慢道来。

       图一 来源于国家卫生健康委员会

       首先，去年5月11日，我国食品药品监督管理局（CFDA）发布了《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》的征求意见稿，在该意见稿中明确了要支持罕见病治疗药物的研发及使用。并且，该意见稿明确指出：罕见病治疗药物可提出减免临床试验申请，特别是已在国外批准上市的药物。这就意味着，研发中或待上市的药物一旦被纳入罕见病药物，那么其就有资格获得快速审评审批，甚至免去临床试验快速上市；也意味着药物一旦被纳入罕见病药物，药企对该药物的研发注册成本可以省去一大笔！从此不难看出，一个药物的适应症被纳入"罕见病目录"的重要性。因此，药企一直在关注那些疾病被定义为"罕见病"。

       对于罕见病的定义，CFDA早在2015年就专门成立了罕见病诊疗与保障专家委员会，希望给罕见病一个满意的定义，在今年1月份CFDA发布的《关于政协十二届全国委员会第五次会议第2087号（医疗体育类232号）提案答复的函》中指出：）（由于）世界其他国家和地区因人口规模、经济发展等国情不同，确定的罕见病定义各不相同。此外，由于我国人口基数大、缺乏罕见病流行病调查相关数据，再加上罕见病种类繁多等因素，官方认为我国罕见病的定义应当在充分调查研究的基础上，确定适合我国国情的罕见病定义。因此，此次罕见病目录的发布其实是酝酿已久！

       此外，据CFDA消息，我国早已在酝酿罕见病药物的医疗保险政策，对于罕见病药物保障，主要考虑两种类型：一是部分罕见病药物已经纳入医保目录范围，但由于受众有限，销量很小，成本相对比较高，在价格管理比较严格的情况下，企业生产积极性不高，造成市场短缺，比如治疗卡尔曼综合征的绒促性素等；其次是有的罕见病治疗药物价格非常昂贵，或者治疗方法不属于药物治疗（如苯丙酮尿症饮食治疗），在现有的筹资水平和经济条件下，医保基金难以承担，因此，这部分药品目前还未能纳入医保用药范围。

       正是由于国家对罕见病药物研发及上市的政策支持，所以很多药企都希望自己所研发药物的适应症被纳入"国家罕见病目录"，如此，不但可以在审批注册的时候走"绿色通道"，还可获得快速上市，减少研发注册耗时。也就是说，适应症被纳入"国家罕见病目录"的在研药物可以在时间及成本上均获益，如此，"第一批罕见病目录"对于制药界的重要性可见一斑，大家纷纷在查自己所研发药物的适应症是否在目录之列！

  附录（罕见病目录）：

参考：

       1. http://www.nhfpc.gov.cn/zwgk/tian/201801/85d77b59fa93427dabeff31a8041de1a.shtml

       2. http://www.duyaonet.com/News/Detail/8692

作者简介：云天，药物化学博士，主要从事小分子药物研究，尤其擅长小分子药物的合成工艺及后期药物开发研究，已完成多个抗癌药物分子的合成和活性评估。

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