药品价格牵动每一个人的神经，定价是商业和政策的艺术综合体。

       今年中旬，《美国医学会杂志》发表了篇题为《Value-Based Pricing for Drugs: Theme and Variations》 的观点性文章，来自纽约Memorial Sloan Kettering癌症中心的Anna Kaltenboeck和Peter B. Bach对新药定价策略进行了讨论。

       文章从，2017年12月美国食品和药物管理局（FDA）批准voretigene neparvovec-rzyl（Luxturna）说起。该药是由Spark Therapeutics研发的一次性基因治疗药物，可以改善双侧RPE65突变相关的视网膜营养不良患者视力。作为一种罕见病，美国每年约有1000-2000名患者。每次治疗 定价 为85万美元，略低于人们预期的百万美元。但是药物价格仍相当于32个4口之家的年度商业保险费，虽然Spark公司承诺通过所谓的基于价值的定价策略来降低成本，如对效果不明显的患者提供费用折扣，但最终折扣不会高于20%，价格仍然很高。

       作者提到，基于价值的药品定价已成为美国重要的政策理念，最近在国家科学院、工程院和医学院、美国医学会和总统的癌症小组的报告中得到了认可。目前制度，其中价格反映"市场将承受什么"，但被传统药物价格上涨和药价与药效之间的背离所困扰。例如，在2011年至2015年期间，依那西普（Enbrel）的价格翻倍，伊马替尼（格列卫）上升了81％。另外，由于新的肿瘤药物价格持续上涨，导致癌症患者每年的治疗成本增加8500美元。处方药的高成本是当今医疗保健领域的主要问题之一， FDA专员斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）表示，高价药物正在削弱新药的公众获益。

       但是，基于价值的定价概念怎么能导致同一药物价格大不相同，如Luxturna基于价值的定价这一术语已被重新定义，无论确定产品最终价格的基本方法如何，均超出了其原始含义，成了对传统药品支付模式改变的符号。迄今为止所有标榜基于价值的定价策略仍然受到品牌药品的限制，这些药品占处方药的11％和处方药支出的77％，特别是那些2％被认为是特种药的药物，占据43％ 净支出。尽管有共同的术语，但这些概念在调整药物价格与疗效上存在很大差异。作者列举了基于价值的定价及与其经常混淆的其他概念。

   药品价格与药品获益保持一致

基于价值的定价 ，是指药物价格取决于证明其益处和危害的数据，由Bach和Pearson在2015年的提出。该方法的前提是创新的回报应基于其患者获益程度。患者、临床医生和保险公司及报销系统要求药品价格以透明和可重复的方式实施，对公众投入开放，在市场准入时设定，并允许价格基于临床获益的动态调整。例如，除了基于临床证据，临床和经济评论研究所（Institute for Clinical and Economic Review，ICER）的价格估算结合了通过公众参与收集的有效信息，基于广泛使用的基准（例如每个质量调整生命年[QALY] 15万美元），并考虑到价格估计可能会随着患者群体的大小及其支付能力的影响而变化。在宣布将根据ICER的分析对其药物dupilumab（Dupixent）定价时，再生元公司（Regeneron）成为第一家在市场准入时公开采用基于价值定价的公司。

基于适应症的定价 ，是指同一种药物针对不同的适应症，定价不同。正如2014年提出的那样，当其适应症的益处大不相同时，同一种药物可以具有更高或更低的价格。重要的是，这种方法不是独立的，而是基于价值的定价的一部分，其中药物的价格与其益处相关联。如果价格不依赖于外部参考，例如每个适应症每QALY乘数的标准化成本，则特定适应症的定价可以允许制药公司为其产品收取更高的净价。这种方法已由Express Scripts和CVS Caremark用于抗癌药物，而诺华公司已宣布其药物tisagenlecleucel（Kymriah）将具有适应症的特定价格。

 改变药品支付机制

基于疗效的合同 。当药物未能在特定患者中实现其疗效时需退还药费，被称为基于结果的合同。基于这样一种观点，即一种不能帮助患者的药物不应该有费用，当它达到预期的效果时，就支付预期费用。安进公司（Amgen）的evolocumab（Repatha）疗效合同流露出这种策略的缺陷，公司将为服用该药物时约7％左右心肌梗塞或中风患者提供退款，将价格从每年14,000美元降至13,620美元，仍然是该药物评估价值1,725美元至2,242美元的许多倍。

按揭定价 ，即按揭支付治疗费用。这种方法由保险公司分摊了高价治疗费用，但没有解决高价问题。支持按揭定价的观点认为，一些治疗方法在收到后的很长一段时间内提供了益处，因此随着时间的推移付出代价是符合逻辑。然而，一次性治疗的长期获益并不是药物的独特特征。许多医疗保健服务，例如手术切除感染的胆囊或针对局部癌症的近距离放射治疗，在一个时刻提供，仅支付一次，但在没有特殊的长期支付的情况下同样提供了长期获益。

  使需求与价值保持一致

基于价值的保险设计 ，高成本药物通常具有较高的自付费用，无论这些药物获益如何，基于价值的保险设计假定提供大量健康益处的药物（和其他医疗服务）应该具有较低的自付费用成本。由于较低的自付费用与较高的药物使用率相关，因此基于价值的保险设计通过推动更有效的药物销售量间接地鼓励药品创新。例如Prime Therapeutics公司降低糖尿病产品共付金额计划，以及Pitney Bowes公司取消他汀类药物的共付和减少氯吡格雷计划。

       作者特别强调，基于价值的定价正在作为对应高药价的策略，但随着该术语的发展，应该考虑到方法和改善价格与价值的可能性之间的差异。对于了解患者关心但未满足的临床需求，在公开透明的论坛中收集公众意见至关重要。这种方法还允许患者表达其获得治疗的机会和水平的担忧，原本这可能受到高价格的阻碍。正是这种透明度和公众意见可以为生产商提供明确的信号，告知哪些研发和定价策略将维持高水平创新，以保证持续的临床治疗。

       药品 定价 ，事关医保、患者支付能力和药企研发积极性，目前国内更多的是me too 和me better，开发成本相对较低，产品上市时可以参考原研价格（或海外价格）、其他仿制厂家的进度进行定价。随着国家医药招标政策的改革，带量采购、药品价格谈判等相继实施，国内企业是否有足够的利润空间和积极性，持续进行研发投入，促进行业繁荣，监管部门值得权衡。无疑，国内医药行业发展，势必要走上真正的创新，例如靶点创新、技术创新，每个产品的研发投入呈指数增长，届时国内企业的新药定价也将成为一道需要研究的课题：如何在药企研发的积极性和患者的可获得性（可支付）间进行平衡。

文章信息：Value-Based Pricing for Drugs: Theme and Variations

作者简介：惟医，医药行业从业者，关注医药政策、企业和产品动态，把握趋势，发现价值。擅长药物递送项目评估，已发表多篇相关文章。