近日，一家专注于开发罕见病基因疗法的生物技术公司Apic Bio宣布完成4000万美元的A轮融资，本轮融资由晨兴资本（Morningside Venture）领投，The Alpha-1 Project (TAP) 、A1ATD Investors、ALS Investment Fund跟投。

       Apic Bio的成立，是基于University of Massachusetts Medical School（美国麻省大学医学院）儿科学助理教授Christian Mueller和美国麻省大学医学院院长Terence Flotte教授共同潜心研究近30年的基因治疗成果。Apic Bio公司目前的研究重点是针对α1抗胰蛋白酶缺乏症的基因疗法APB-101和针对遗传性肌萎缩侧索硬化症(ALS)的基因疗法APB-102。此轮融资将用于推进Apic Bio公司的两款基因疗法APB-101、APB-102以及临床前Alpha-1和ALS项目，包括α1抗胰蛋白酶基因插入技术和C9orf72突变靶向。

       α1抗胰蛋白酶（α1-antitrypsin，AAT）是一种蛋白酶抑制剂，α1-抗胰蛋白酶缺陷的特点是，错误折叠的AAT突变体在肝细胞内质网内聚集无法入血循环，血清AAT水平降低，并由此引发肝 脏及肺部疾病。AAT具有多种遗传分型，当M型AAT蛋白缺乏时，体内蛋白水解酶过度分解肺泡壁弹性纤维而导致肺气肿，而Z型AAT可引起肝细胞损害甚至肝硬化。

       Apic Bio专注研发的基因疗法 APB-101，利用了公司专有的AAV双向质粒载体（df-AAV），可以将治疗转基因输送到肝 脏，使Z型AAT基因沉默合成减少，同时使M型AAT合成增加，进而达到治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症的目的。APB-101已在临床前体内和体外实验中，获得了积极的概念验证数据。

       Apic Bio公司首席执行官兼联合创始人John Reilly先生表示：“遗传性罕见疾病仍然是基因治疗领域尚未攻克的难题。我们公司开创性的研究，将为患者提供有效的治疗方法。”John Reilly先生拥有Cornell University（康奈尔大学）工商管理硕士研究生学位，有十六年的行业经验，曾经是Gendyne Therapeutics的联合创始人兼首席执行官。

       Morningside Venture的投资顾问Jason Dinges博士表示：“Apic Bio公司为Alpha-1项目和ALS的基因治疗方法奠定了坚实的基础，Apic Bio公司的研究有助于寻找出一些治疗罕见的遗传性疾病的方法，我们很高兴能够推进Apic Bio公司的研究。”

       ALS Investment Fund的投资经理Felix von Coerper也表示：“Apic Bio公司为遗传性肌萎缩性侧索硬化症提供了一种新的基因疗法，我们期待与Apic Bio合作。”

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