专注肿瘤治疗的澳大利亚生物科技公司Kazia Therapeutics Limited欣然宣布，位于纽约州纽约市的纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSK)将展开Kazia的研究性新药GDC-0084与放疗联合使用的一期临床试验，对GDC-0084在针对已经扩散到大脑的肿瘤（脑转移瘤和柔脑膜转移瘤）上的潜在应用进行研究。这项研究将探索GDC-0084的新应用，并与其他针对不同形式脑癌的研究同时进行。

       要点

       · MSK将启动GDC-0084与放疗联合使用的一期临床试验，受试者是患有实体肿瘤脑转移（肿瘤已扩散到大脑）和柔脑膜转移（PI3K通路发生基因改变）的人群。

       · 该试验预计将招募18到30名患者，大约需要两年时间完成。

       · 该研究启动后，正在使用GDC-0084进行的临床试验总数达到5个，每项试验都针对不同形式的脑癌。

       · 该试验将由MSK负责，Kazia提供研究药物和资金等形式的支持。

       多达30%的转移性肿瘤患者会在大脑中出现继发性肿瘤（转移）。放疗仍是标准疗法，但尽管采用了治疗方案，仍有30%至50%的患者在一年内病情依旧进展。在针对某些癌症的动物模型中，PI3K通路已显示出有助产生化疗抗性的活性。GDC-0084是一种可以穿过血脑屏障的PI3K抑制剂，可减少对放疗产生抗性的问题。这次展开的临床试验就是为了验证这一假设。

       该试验预计将招募18到30名患者，他们体内的肿瘤都已扩散到大脑。针对PI3K通路的具体改变，这些患者将接受基因检测，而招募对象仅限于携带相关突变的患者。这是一种临床研究方法的范例，也被称为“精准医学”或“个性化医学”，即相关治疗只针对那些最有可能受益的患者。预计该试验将在2019年下半年开始招募。

       该研究分为两部分。第一部分旨在确定GDC-0084与放疗联合使用时的耐受剂量(MTD)。一旦剂量确定，研究进入第二部分，再招募12名患者，并使用这一剂量来探索有效性的初步信号。

       此次研究的启动意味着正在使用GDC-0084开展的临床试验总数达到5个：

       据预计，这项研究大约需要两年时间完成。Kazia将提供各种形式的支持，包括用于支付部分费用的资金支持。这项研究将以美国食品和药物管理局(FDA)的“研究性新药临床试验(IND)”的形式开展，主要监管责任将由MSK承担。这项研究的执行有待MSK机构审查委员会的审批，目前尚未获得批准。