8月12日,诺华在我国提交了CTL019 的临床试验申请,已获得CDE受理。CTL019是诺华旗下的突破性CAR-T新药,也是全球首款获批的CAR-T疗法。
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全球首款上市的CAR-T 细胞疗法
CAR-T 细胞疗法通常将嵌合抗原受体(CAR)在 T 细胞表面表达,利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞,是目前肿瘤疗法中突破性的一种治疗手段。
2017年8月30日,诺华的CAR-T 产品CTL019 经FDA 批准上市,商品名为Kymriah,这是全球范围内批准的首款CAR-T疗法,用于治疗儿童和年轻成人(2~25岁)的复发性/难治性急性淋巴细胞白血病,定价47.5万美元。
基于之前的突破性疗法资格认定及相应的临床结果,2018年5月1日,Kymriah的第二个适应症获得FDA批准,用于治疗复发或难治性(r/r)弥漫性大B 细胞淋巴瘤(DLBCL)的成人患者。
2018年,Kymriah的全球销售额为7600万美元。作为第二代CAR-T技术的首个获批上市疗法,CTL019疗法较第一代多了细胞内共刺激分子,有利于增强抗肿瘤活性,且CAR-T 细胞的增殖性和持久性都更强,稳定性高且技术工艺较为成熟,是当前的主流技术。
支持性的临床数据显示,CTL019在血液瘤复发难治晚期病人身上展现了极其显著的治疗效果:用于儿童在复发难治急性淋巴细胞性白血病(ALL)病人身上客观响应率高达95%,完全缓解率达到83%。
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竞争者业绩亮眼 已抢先国内临床
2017年10月18日,Kite Pharma的KTE-C19经FDA批准上市,成为全球第二款获批上市的CAR-T 疗法,用于治疗罹患特定类型的大B 细胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者,商品名为Yescarta,定价37.3万美元。
从结构上来看,Kite Pharma的Yescarta与诺华Kymriah的结构类似。2018年,Yescarta的全球销售额为2.64亿美元,年度业绩碾压诺华Kymriah。不光如此,在进入中国市场的准备方面,Yescarta同样领先于诺华Kymriah。
2017年12月5日,Kite Pharma与复星医药在中国合资成立复星凯特,前者将Yescarta在中国的商业化权益等授权给后者。
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2018年5月,复星凯特在国内申报了KTE-C19的临床试验,拟招募15名受试者,旨在评价该疗法用于难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤(NHL)治疗时的安全性和有效性,适应症复发难治性大 B 细胞淋巴瘤包括了弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL)、原发纵隔 B 细胞淋巴瘤(PMBCL)、高级别 B 细胞淋巴瘤(HGBCL)、转化的滤泡性淋巴瘤(TFL)。目前,该临床试验第一例受试者已入组。
以中国主导的亚洲地区研究居于全球首位
2016 年以来,CDE相继发布了关于《细胞制品研究与评价技术指导原则》(征求意见稿)及《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》,国内细胞治疗产品从早期研发到生产、从药学研究、非临床研究,到临床研究阶段的一般原则和基本要求得以明确,政策助力国产细胞疗法的发展,行业进入了由乱而治的新阶段。
随着大量研发资金的涌入,国内细胞治疗产业相关公司已逾百家。截至目前,在ClinicalTrials官网中,以嵌合受体为核心展开临床研究有362项,其中以中国为主导的东亚地区共有187项,超过北美地区,居于全球首位。
数据来源:ClinicalTrials
目前,中国还没有CAR-T 疗法作为药品获批上市,但已获批临床的在研产品不在少数。这些在研产品绝大多数都是以 CD19 为靶点,预计未来5年之内,国内将会有多个 CAR-T 产品将陆续上市。
作者简介:小药丸,制药行业从业者,自媒体时代的文字搬运工,专注于制药圈内的阴晴冷暖。
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