8月14日,诺华旗下AveXis宣布任命Page Bouchard为研发高级副总裁兼首席科学官,任命自2019年8月5日起已生效。
Bouchard博士拥有近27年的行业经验,曾参与和负责过100多项新药研发项目以及数十种新药申请或生物制剂许可申请。Bouchard博士已在诺华工作10年,在该项任命之前,他担任诺华生物医学研究所的全球临床前安全主管。
诺华表示,此前担任诺华研发高级副总裁的Allan Kaspar和首席科学官Brian Kaspar自2019年5月初以来就不再负责AveXis的任何工作。
诺华基因疗法事件回顾:
2019/5/24,诺华基因疗法Zolgensma获得FDA批准上市,用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下脊髓性肌肉萎缩症患者。定价212万美元。
2019/8/6,FDA发布声明,指出Zolgensma的动物模型测试数据存在“数据操控”的问题,不过FDA认为这小部分药品测试数据只是用来支持Zolgensma的开发和生产工艺,并不影响其在人体临床试验上的有效性和安全性结果,因此目前对于保留Zolgensma的上市资格仍持有较大信心。
FDA同时指出:由于AveXis公司在FDA对Zolgensma做出批准决定前就已知晓这一问题,但是直到FDA做出批准决定以后才向FDA上报。FDA决定对此问题展开彻底调查,将在职能范围内对AveXis进行调查,根据调查结果不排除采取政府和刑事处罚的可能性
2019/8/7,诺华发布声明称对Zolgensma的安全性、质量和疗效充满信心。同时表明,正如FDA声明的那样,所涉及的数据仅占总体提交的一小部分,并且仅限于不再使用的旧工艺。 此外,诺华立即展开了内部调查,迅速了解进展并解决问题,表示一旦从调查中获得了重要结论就会及时与FDA分享。
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