今日，Viela Bio公司宣布，美国FDA接受了该公司为抗CD19单克隆抗体inebilizumab递交的生物制剂许可申请（BLA），治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。Viela Bio公司去年初从MedImmune公司脱离正式成立，成立伊始，研发管线中就有6款在研新药。如今在一年多的时间里，该公司的主打在研疗法inebilizumab已经进入了监管审评阶段。

       NMOSD是一种罕见的严重神经炎症性自身免疫疾病。80%的NMOSD患者对身体中名为AQP4的水通道蛋白产生自身抗体。这些靶向AQP4的自身抗体主要与中枢神经系统的星形胶质细胞相结合，引发对视神经、脊髓和大脑中保护神经的髓鞘的攻击。患者出现的症状包括视力丧失、瘫痪、神经痛、甚至呼吸衰竭。每次NMOSD发作会给神经系统带来更多损伤并且造成患者残疾状况加重。目前还没有可以治愈这一疾病的疗法。

       Inebilizumab是一款对CD19具有高度亲和力的人源化单克隆抗体。CD19表达在多类B细胞上，其中包括分泌抗体的成浆细胞（plasmablasts）和浆细胞。通过与CD19抗原结合，inebilizumab能够迅速将这些细胞从血循环中清除，从而降低自身抗体的产生，缓解患者症状。这款创新疗法曾经获得了美国FDA授予的突破性疗法认定。

       这一申请是基于名为N-Momentum的关键性临床试验的结果。在这项研究中，231名患者随机接受了inebilizumab单药疗法或者安慰剂的治疗。这些患者包括体内产生或不产生抗AQP4抗体的NMOSD患者。试验结果表明：

       Inebilizumab达到试验的主要终点，在抗AQP4抗体阳性患者中，与安慰剂相比将NMOSD发作的风险降低77%（HR: 0.227; p<0.0001）。

       在包括抗AQP4抗体阴性的总患者群中，inebilizumab将疾病发作风险降低73%（HR: 0.272, p<0.0001）。

       在接受治疗6.5个月之后，89%的抗AQP4抗体阳性患者没有出现疾病发作，对照组的这一数值为58%。

       Inebilizumab还达到了多项关键性次要终点，包括显著降低患者残疾水平的恶化速度，显著减少因NMOSD住院的几率和新出现的中枢神经系统MRI病变。

       “FDA接受我们的第一份BLA申请对inebilizumab的开发来说是一个重大里程碑，也是将这款创新疗法交给患者迈出的重要一步，”Viela Bio公司首席医学官兼研发负责人Jorn Drappa博士说：“我们相信inebilizumab能够在降低NMOSD疾病发作风险方面展现关键性作用，改善这一失能性严重疾病患者的健康。我们期待与FDA紧密合作，推动这一疗法早日获得批准。”

       在药明康德的专访中，姚正彬博士提到在公司成立的5年内，希望能为患者带来新药。本日FDA接受inebilizumab的BLA，也让Viela Bio向这一目标迈出了坚实的一步。我们祝贺Viela Bio团队取得的这一里程碑，也期待这家新锐公司能早日实现自己的目标，推动更多好药新药上市，造福患者！